聚焦中國創(chuàng)造：崛起的免疫&基因治療藥物

茲定于7月6-7日在北京朝陽悠唐皇冠假日酒店第二屆中國國際免疫&基因治療論壇特設免疫&基因治療前沿分會場，將目光聚焦在“中國創(chuàng)造”的免疫和基因治療的新技術與新發(fā)現(xiàn)，為大家?guī)硪粓黾夹g與應用的盛宴！

基因治療之核酸藥物

作為現(xiàn)代醫(yī)藥技術第三次革命性突破的代表，以反義核酸、小干擾RNA為代表的核酸藥物在醫(yī)藥產業(yè)掀起一股新的浪潮，成為以基因表達調控為導向的第三代醫(yī)藥產業(yè)革命中不可或缺的中堅力量。

核酸干擾（RNA interference, RNAi）治療技術的發(fā)展在過去十年中突飛猛進。美國生物技術公司Alnylam即將上市全球首款RNAi藥物。RNAi可以特異性地抑制癌細胞內致癌基因表達，而不影響正常細胞的基因表達。2017年我國首例核酸干擾創(chuàng)新藥進入臨床研究，2016年至今先后拿到美國臨床批件用于組織纖維化疾病、腫瘤等多個適應癥治療研究及孤兒藥認定，直接進入臨床IIa期研究。研發(fā)負責人美國圣諾、蘇州圣諾和廣州納泰的創(chuàng)始人，董事長和首席科學家陸陽博士將在IGC China大會現(xiàn)場分享其所領導的團隊在國產RNAi創(chuàng)新藥物開發(fā)中的實戰(zhàn)經驗與最新成果。

陸陽

蘇州圣諾生物醫(yī)藥董事長

迄今為止，國際已有4個反義核酸類藥物批準上市。反義核酸藥物為一類基因精準靶向治療藥物，具有抑制效率高，特異性好等特點，可用于多種類型的腫瘤、病毒感染性疾病、代謝性疾病及血管性疾病的治療。2018年我國首個反義核酸藥物獲準進入臨床研究，以IGF1R基因為靶的反義核酸藥物，標志著我國反義核酸藥物研發(fā)關鍵技術瓶頸的突破。其研發(fā)負責人來自軍事醫(yī)學研究院的王升啟教授將親臨IGC China現(xiàn)場，分享國產反義核酸藥物開發(fā)關鍵技術的突破與革新。

王升啟

軍事醫(yī)學科學院放射與輻射醫(yī)學研究所輻射生物技術研究室主任

基因編輯及基因治療

2017年年底FDA批準上市了全球首款基因治療藥品，來自Spark公司的Luxturna，治療罕見的單基因遺傳性眼?。灰訡RISPR/Cas9為代表的第三代基因編輯技術的基礎與應用研究得到了空前的發(fā)展，通過改造基因完善基因療法，無疑將在醫(yī)學應用中大顯身手。

隨著Luxturna的上市以及CRISPR/Cas9基因編輯技術的興起，標志著基因治療開啟了全新的篇章，目前全球已有超過2000多個基因治療的臨床試驗在進行。由基因編輯CRISPR大牛、美國科學院院士張鋒和女神Jennifer Doudna創(chuàng)立于2013年的美國上市公司Editas Medicine是一家全球領先的基因療法公司， 管線有利用CRISPR基因編輯治療利伯先天性黑朦病，還有與Juno合作開展的癌癥CAR-T治療項目，以及良性血液疾病、遺傳性肌肉疾病、遺傳性肺病、遺傳性和感染性肝病等。來自Editas Medicine公司的臨床前科學副總裁Haiyan Jiang博士將親臨大會現(xiàn)場帶來其全球領先的基于CRISPR基因編輯技術的基因治療產品研發(fā)最新進展。

Haiyan Jiang

Editas Medicine副總裁

我國一直重視發(fā)展基因編輯技術，在CRISPR/CAS9技術方面的研究也屬于國際領先地位。中國學者利用基因編輯技術首次獲得遺傳增強的“超級”干細胞，不僅創(chuàng)造了一種優(yōu)質安全的人類間充質干細胞，更重要的是為針對不同組織類型及疾病特性設計不同遺傳增強方案奠定了基礎。其研究團隊來自中科院動物研究所的曲靜教授將在大會中分享間充質干細胞衰老和骨關節(jié)炎中的新靶點發(fā)現(xiàn)及其基因治療研究的最新進展。

曲靜

中國科學院動物研究所教授

治療性腫瘤疫苗

癌癥疫苗是近年來興起的一種全新的免疫療法。2018年斯坦福大學研制出了一款新型癌癥疫苗，在小鼠身上測試的治愈率高達97%，預計將在本年度開展低度淋巴癌人體試驗

腫瘤疫苗通過將腫瘤抗原注入人體內，激活人體的免疫系統(tǒng)來清除腫瘤，因此腫瘤抗原的選擇是疫苗設計的關鍵之一，同時對疫苗類型的選擇也是必須要考慮的問題。江蘇健安生物科技有限公司開發(fā)的獨特的“快速疫苗（Mix-n-Shot)”技術平臺解決了癌癥個體化免疫治療中的研發(fā)，篩選以及生產過程中的困難，IGC組委會邀請了其創(chuàng)始人兼總經理王建新博士分享其最新的開發(fā)經驗與成果展示。

王建新

江蘇健安生物科技有限公司總經理

來自中國醫(yī)學科學院基礎醫(yī)學研究所副所長、免疫學系常務副主任、湖北盛齊安生物科技有限公司腫瘤囊泡生物免疫治療技術發(fā)明人黃波教授，已先后成功拿到中美專利，為未來“中國創(chuàng)造”癌癥防治技術進入歐美發(fā)達國家市場奠定了基礎，同時也已用于臨床。黃教授將在IGC China大會上就其自主研發(fā)的腫瘤囊泡物免疫治療技術與疫苗研發(fā)的最新進展進行精彩分享。

黃波

中國醫(yī)學科學院基礎醫(yī)學研究所副所長、免疫學系常務副主任

多肽/小分子免疫治療藥物

抗體藥物能阻斷腫瘤細胞對人體免疫Ｔ細胞的“迷惑”，激發(fā)自體免疫功能抗擊腫瘤，但由于分子量較大，抗體不能進入一些病變的血管，有時無法到達患處。因此尋找有效的多肽和和小分子也是另種有效的解決方法。中科院蘇州納米所朱毅敏團隊將目光投向了多肽，首次利用細菌表面展示技術篩選獲得了針對PD-L1分子的抑制性多肽，驗證其具有阻斷PD-1/PD-L1信號通路，降低腫瘤細胞生長的作用，為腫瘤的免疫治療提供了新工具。朱教授也將在IGC China大會上分享其研究的最新成果。

朱毅敏

中國科學院蘇州納米技術與納米仿生研究所研究員，博士生導師