Beam公司的成立標(biāo)志著，最新的基因編輯技術(shù)進(jìn)入實(shí)際應(yīng)用的日子離我們不遠(yuǎn)。
這三位基因編輯技術(shù)的大牛是哈佛大學(xué)和麻省理工大學(xué)Broad研究所的張鋒，哈佛大學(xué)教授劉如謙（David R Liu）和麻省總醫(yī)院病理學(xué)副主任J Keith Joung。
三劍客都是美國(guó)納斯達(dá)克上市公司Editas的科學(xué)創(chuàng)始人。
其他的兩位科學(xué)創(chuàng)始人是：加州大學(xué)伯克利的Jennifer Doudna和哈佛大學(xué)的George Church.
2017年，一場(chǎng)CRISPR專利之爭(zhēng)導(dǎo)致張鋒與doudna對(duì)簿公堂。
如今，五人中的三劍客再聯(lián)手，發(fā)起一個(gè)專注基因編輯的藥物研發(fā)公司。
CRISPR技術(shù)是目前基因編輯的大熱門，而這個(gè)新公司，Beam（光柱）療法就把重點(diǎn)放在多種基因編輯上，從而開(kāi)發(fā)精準(zhǔn)藥物，治療基因突變導(dǎo)致的一系列疾病。
許多基因遺傳疾病都是罕見(jiàn)病，或是疑難雜癥。目前很多罕見(jiàn)疾病都沒(méi)有可用的療法。
而基因編輯技術(shù)提供了一個(gè)根本解決方案。
這是因?yàn)?，使用基因編輯技術(shù)，研究人員可用在基因組內(nèi)進(jìn)行單堿基改變，無(wú)需切割DNA或是RNA蛋白，從而根本修復(fù)治病基因的突變。
三人都耳熟能詳，但是最出名的還是張鋒。這個(gè)80后年輕人不僅是Broad研究所最年輕的核心成員，也是其中最有成就的。在34歲時(shí)，張鋒就將他所倡導(dǎo)的CRISPR基因編輯推到風(fēng)口浪尖。
（Broad研究所的張鋒）
聯(lián)合波士頓兒童醫(yī)院，張鋒通過(guò)改變一小段DNA，避開(kāi)鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）背后的遺傳缺陷，為治療諸如地中海貧血等一系列血紅蛋白疾病開(kāi)辟了一條新路。
在他29歲時(shí)，就在波士頓的研究所里受邀建立了自己的研究團(tuán)體。
而哈佛大學(xué)的劉如謙則是化學(xué)方面的高手。他的研究團(tuán)隊(duì)，劉集團(tuán)（Liu Group）的主要研究興趣包括：（i）使用DNA模板化有機(jī)合成技術(shù)發(fā)現(xiàn)治療的合成分子， （ii）針對(duì)下一代療法的基因組編輯蛋白質(zhì)的表征和工程化; 和（iii）改變?nèi)梭w細(xì)胞中信息流動(dòng)的蛋白質(zhì)的實(shí)驗(yàn)室篩選和體內(nèi)遞送。
（劉如謙實(shí)驗(yàn)室的網(wǎng)站）
而麻省總醫(yī)院的病理專家joung擁有自己的試驗(yàn)室（Joung Lab），在他的領(lǐng)導(dǎo)下，研究人員的工作主要集中在兩個(gè)方面：第一，開(kāi)發(fā)基因組編輯技術(shù)，尋求安全地特異性地修飾細(xì)胞中遺傳物質(zhì)的遺傳性核酸序列，從而實(shí)現(xiàn)快速反向遺傳學(xué)研究，可能用于治療性的應(yīng)用。
第二，表觀基因組編輯，它是指可用于研究基因調(diào)控機(jī)制的靶基因調(diào)控狀態(tài)的瞬時(shí)修飾。
(麻省總醫(yī)院病理專家J Keith Joung）
三人再次聯(lián)手，讓投資人趨之若鶩。
剛一開(kāi)張，知名投資公司就猶如飛蛾撲火，紛呈迭至。F-Prime Capital Partners和Arch Venture Partners共同領(lǐng)導(dǎo)，共投資8700萬(wàn)美元（約合5億人民幣）系列A輪。
他們最看好的，就是Beam擁有哈佛大學(xué)的權(quán)利，劉實(shí)驗(yàn)室開(kāi)發(fā)的兩個(gè)基因編輯CRISPR技術(shù)相關(guān)蛋白9（Cas9）基礎(chǔ)編輯平臺(tái)。
此外，Beam公司還擁有Broad和哈佛大學(xué)的選項(xiàng)，用于授權(quán)開(kāi)發(fā)張鋒的基于Cas13的RNA基編輯技術(shù)。
這兩個(gè)許可都是用于用于人類的新藥開(kāi)發(fā)使用。
Beam還與Editas簽有許可協(xié)議，其中包括獨(dú)家授權(quán)在劉集團(tuán)和Joung實(shí)驗(yàn)室開(kāi)發(fā)的基礎(chǔ)編輯技術(shù)。
Beam的管理團(tuán)隊(duì)還包括首席執(zhí)行官John Evans，他是Arch風(fēng)險(xiǎn)投資合伙人（Venture Partner，VP），曾在Agios 制藥公司擔(dān)任高級(jí)副總裁，同時(shí)擔(dān)任Moderna 療法的傳染病首席科學(xué)家。
