日前，Precision BioSciences公司宣布完成數(shù)額為1.1億美元的B輪融資。本輪融資由ArrowMark Partners領(lǐng)投。Precision BioSciences公司致力于開(kāi)發(fā)新一代基因組編輯技術(shù)平臺(tái)，本輪融資獲得的資金將用于進(jìn)一步開(kāi)發(fā)基于該公司ARCUS基因組編輯平臺(tái)的創(chuàng)新產(chǎn)品。
提到基因編輯，人們最先想到的可能是CRISPR/Cas9技術(shù)。Precision BioSciences公司的技術(shù)平臺(tái)另辟蹊徑，基于在多種真核生物中自然存在的歸巢核酸內(nèi)切酶(homing endonuclease)開(kāi)發(fā)基因組編輯技術(shù)。這種核酸內(nèi)切酶能夠準(zhǔn)確地識(shí)別長(zhǎng)達(dá)12－40個(gè)堿基對(duì)組成的DNA序列，讓它們?cè)谝粋€(gè)復(fù)雜的基因組中也只會(huì)精確地在一個(gè)位點(diǎn)造成DNA斷裂，而不會(huì)產(chǎn)生隨機(jī)的脫靶效應(yīng)。歸巢核酸內(nèi)切酶的這一特性讓它們成為開(kāi)發(fā)基因組編輯技術(shù)的理想原材料。
Precision BioSciences公司的ARCUS技術(shù)是基于一種該公司獨(dú)創(chuàng)的完全通過(guò)人工合成的ARC核酸酶。ARC核酸酶與歸巢核酸內(nèi)切酶有非常類(lèi)似的特性，它不但具備非常高的特異性，而且可以被定制識(shí)別任何靶點(diǎn)基因內(nèi)的DNA序列。ARC核酸酶的另一個(gè)優(yōu)勢(shì)是它由310個(gè)氨基酸組成，是一個(gè)很小的多肽鏈，因此很容易被多種載體運(yùn)送到細(xì)胞內(nèi)。而且ARC核酸酶不需要其它部件輔助，本身就能夠完成序列識(shí)別和DNA切割的過(guò)程。
Precision BioSciences公司主要致力于推動(dòng)ARCUS基因組編輯平臺(tái)在癌癥免疫療法，遺傳疾病和食品領(lǐng)域的應(yīng)用。在癌癥免疫療法領(lǐng)域，該公司的目標(biāo)是通過(guò)基因組編輯技術(shù)，在CAR-T或TCR細(xì)胞療法中切除導(dǎo)致患者免疫系統(tǒng)攻擊供體T細(xì)胞和導(dǎo)致供體T細(xì)胞攻擊患者健康組織的基因，讓癌癥患者可以使用健康供體生成的T細(xì)胞療法，不再局限于依靠患者本身的T細(xì)胞。今年，Precision BioSciences計(jì)劃將該公司的主打產(chǎn)品－現(xiàn)成(off-the-shelf)的CAR-T療法推入臨床試驗(yàn)階段。
▲Precision BioSciences公司的基因療法平臺(tái)（圖片來(lái)源：Precision BioSciences官方網(wǎng)站）
“我們很高興能夠獲得這些行業(yè)領(lǐng)先的醫(yī)療投資機(jī)構(gòu)的強(qiáng)烈支持，它們擁有和我們一樣的通過(guò)食品和醫(yī)藥創(chuàng)新改造未來(lái)人類(lèi)健康的愿景，”P(pán)recision BioSciences公司的首席執(zhí)行官M(fèi)att Kane先生說(shuō)：“本輪融資為我們推動(dòng)轉(zhuǎn)化基因組編輯項(xiàng)目進(jìn)入多個(gè)領(lǐng)域奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)?！?/span>
“我們相信Precision公司的核心基因編輯技術(shù)代表著一種修改基因組的新方式，而且它可以被用于解決在多個(gè)領(lǐng)域中未被滿足的重大需求，”投資方代表，ArrowMark Partners的Tony Yao博士補(bǔ)充道：“我期待與該公司的團(tuán)隊(duì)一起合作推動(dòng)這些研發(fā)項(xiàng)目的發(fā)展?！?/span>
參考資料：
[1] Precision BioSciences Raises $110M to Advance ARCUS Genome Editing Programs
[2] Precision BioSciences 官網(wǎng)
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