日前，專注于罕見遺傳病藥物開發(fā)的公司Modis Therapeutics宣布完成數(shù)額為3000萬美元的A輪融資，該輪融資由F-Prime Capital Partners和OrbiMed領(lǐng)投。
Modis正在推進其主導(dǎo)實驗性療法MT1621，用于治療胸苷激酶2缺乏癥（TK2d）。TK2d是一種導(dǎo)致線粒體DNA（mtDNA）耗竭障礙的遺傳性疾病，它由于細胞核中TK2基因的遺傳突變引起，會導(dǎo)致嚴(yán)重的肌肉無力和過早死亡。TK2d在任何年齡段都可能發(fā)生，目前尚無獲批的治療方法。
Modis對MT1621的開發(fā)是在多項研究的基礎(chǔ)上開展的，包括哥倫比亞大學(xué)Irving醫(yī)學(xué)中心神經(jīng)肌肉醫(yī)學(xué)科主任Michio Hirano博士、巴塞羅那Vall d'Hebron研究所神經(jīng)肌肉和線粒體病理學(xué)研究小組負責(zé)人Ramon Martí博士及其他學(xué)術(shù)合作者的研究。Modis對于以上兩家研究機構(gòu)在mtDNA耗竭障礙方面的一系列數(shù)據(jù)和知識產(chǎn)權(quán)擁有全球獨家授權(quán)。
▲MT-1621療法示意圖（圖片來源：Modis公司官網(wǎng)）
MT1621中的活性成分是一種核苷組合，核苷是制造線粒體DNA的重要部件，在T2Kd患者中核苷酸種類分布不均，阻礙了線粒體DNA的復(fù)制。MT1621能夠恢復(fù)細胞內(nèi)核苷酸種類的平衡，從而解決導(dǎo)致線粒體功能障礙的直接原因，并在TK2d的遺傳動物模型中延長了存活期。Hirano博士和Martí博士聯(lián)合西班牙的其他合作者將這項工作轉(zhuǎn)化為用于治療TK2d患者的療法，且結(jié)果令人鼓舞。Modis正在計劃其他臨床研究，并將與美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）會面，討論MT1621的批準(zhǔn)監(jiān)管途徑，目標(biāo)是讓全球TK2d患者都能用上MT1621。MT1621已在美國和歐洲獲得孤兒藥資格，并在美國獲得罕見兒科疾病認定。
除MT1621之外，Modis也在開發(fā)其他分子和治療方式，以治療TK2d和其他具有明確遺傳原因的線粒體疾病。
▲Modis公司總裁兼首席執(zhí)行官Joshua Grass先生（圖片來源：Modis公司官網(wǎng)）
“這是一個極具吸引力的孤兒藥開發(fā)機會，有望為患有這一嚴(yán)重疾病的兒童和成人患者帶來有巨大影響的治療方法。我們很幸運能獲得令人鼓舞的臨床數(shù)據(jù)，”Modis公司總裁兼首席執(zhí)行官Joshua Grass先生說：“使用先進的DNA測序技術(shù)可以在基因水平上診斷線粒體疾病患者，這為治療疾病的特定原因創(chuàng)造了新的機會，并帶來了巨大的治療效益?！?/span>
參考資料：
[1] Modis Therapeutics Announces $30M Series A Financing. Retrieved October 3, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/modis-therapeutics-announces-30m-series-a-financing-300721590.html
[2] Modis Therapeutics, Retrieved October 3, 2018, from https://www.modistx.com/
