當(dāng)研究人員發(fā)布早期令人驚嘆的基因治療結(jié)果以治療罕見的脊髓性肌萎縮癥（SMA）時(shí)，Avexis得到了業(yè)界的關(guān)注。而，前不久諾華公司剛剛以87億美元的價(jià)格收購(gòu)該公司，并將SMA的主要候選療法AVXS-101也一并收入囊中時(shí)，他們?cè)俅位氐搅司酃鉄粝?。如今他們又一次成為焦點(diǎn)，因?yàn)樗麄儗?duì)終身一次療法AVXS-101定價(jià)400萬到500萬美元，引發(fā)廣泛討論與關(guān)注。
終身罕見疾病治療的評(píng)估與定價(jià)（圖片來源：novartis）
據(jù)路透社報(bào)道，AveXis總裁Dave Lennon告訴投資者，“400萬美元是一筆巨款，但我們相信這是一個(gè)具有成本效益的點(diǎn)?！薄拔覀兺ㄟ^其他研究表明，我們的成本效益在4百萬到5百萬美元之間。還有一個(gè)重要的背景，我們正在考慮如何評(píng)估AVXS-101的治療價(jià)值。”
AveXis總裁Dave Lennon（圖片來源：eyeforpharma.com）
終定價(jià)可能更需要成本監(jiān)管機(jī)構(gòu)ICER和NICE的價(jià)格指導(dǎo)原則以及其審核，等待后續(xù)報(bào)道。
在基因治療不斷發(fā)展的今天，我們以及患者期待著這樣的新型療法能夠不斷成為可被更多一部分人承擔(dān)的醫(yī)療手段，就像測(cè)序技術(shù)的不斷發(fā)展實(shí)現(xiàn)費(fèi)用經(jīng)濟(jì)一樣。
參考出處：
https://endpts.com/sticker-shock-novartis-says-its-top-drug-prospect-is-worth-4m-5m-for-a-once-and-done-use/
https://www.novartis.com
