據納斯達克官網消息，新銳公司Mirum Pharmaceuticals已向美國證券交易委員會遞交了IPO申請，擬募資8600萬美元。
Mirum Pharmaceuticals于2018年11月成功完成A輪1.2億美元的融資，并與Shire達成獨家授權協議，獲得開發(fā)maralixibat的全球授權。Maralixibat是一種頂端鈉依賴性膽汁酸轉運蛋白（ASBT）的2期口服抑制劑。
該公司董事長Mike Grey先生更是為業(yè)內所熟悉。Grey先生曾于2011年創(chuàng)立Lumena Pharmaceuticals，致力于開發(fā)罕見肝臟疾病的療法。2014年，Shire以2.6億美元收購了Lumena，開發(fā)其主要的在研產品LUM001（現被稱為maralixibat）。然而，一年后，因一罕見的并發(fā)病例，該藥物的研發(fā)宣告失敗，該產品也被擱置。2018年，Mike Grey先生再次創(chuàng)立了Mirum Pharmaceuticals，在Grey先生放棄了對鈉依賴性膽汁酸轉運蛋白口服抑制劑的控制4年后，他加緊推出了一批新的頂線數據，幫助復活失敗的療法，同時募集了1.2億美元的大資金。
公司董事長Mike Grey先生（圖片來源：Mirum Pharmaceuticals官網）
據Mirum 的官網顯示，maralixibat正在開發(fā)用于治療Alagille綜合征（ALGS）和進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）。Mirum表示，該公司最初專注于開發(fā)maralixibat用于治療兒童患者。但該公司認為，maralixibat有潛力開發(fā)用于額外的兒童和成人患者的膽汁淤積性肝病適應癥。但目前而言，公司重點關注兩個已命名的適應癥。
據了解，這些罕見的膽汁淤積性疾病都是由基因突變引起的，并且涉及肝臟和全身過量膽汁酸的積累。如果不治療，這些病癥可導致肝功能衰竭并造成發(fā)育不良和嚴重的瘙癢癥。根據目前的標準治療，患者通常需要進行肝移植。
Mirum在其新聞稿中表示，maralixibat通過與稱為頂端鈉依賴性膽汁酸轉運蛋白（ASBT）的重要載體蛋白結合起作用，從而降低膽汁酸的攝取和循環(huán)水平。公司計劃在今年將maralixibat推進至3期臨床，用于治療PFIC和ALGS的兒童患者。
我們祝愿Mirum Pharmaceuticals上市順利，并在資本的助力下，早日為全球罕見肝病患者帶來新的治療選擇。
參考資料：
[1] MIRUM PHARMACEUTICALS, INC. (MIRM) IPO Retrieved on June 25 2019 from https://www.nasdaq.com/markets/ipos/company/mirum-pharmaceuticals-inc-1070111-89956
[2] MIRUM PHARMACEUTICALS website Retrieved on June 25 2019m from https://mirumpharma.com/
