近日，南開大學新聞網(wǎng)宣布，中國國家藥監(jiān)局已批準了南開大學的一款原研抗腫瘤候選新藥ACT001，用于治療視神經(jīng)脊髓炎（NMO）的臨床試驗。目前，該候選藥物正在中國、澳大利亞進行治療腦膠質瘤的臨床試驗。視神經(jīng)脊髓炎為一種顱內自身免疫性疾病，易反復發(fā)作、導致患者失明甚至癱瘓，是青少年失明的重要原因之一。由于該病的發(fā)病機制復雜，以及血腦屏障的存在，導致缺少特異性治療方案，臨床痛點顯著。ACT001是由南開大學藥物化學生物學國家重點實驗室、藥學院陳悅教授課題組發(fā)現(xiàn)，并由企業(yè)負責開發(fā)的候選新藥，其合成原料為小白菊內酯，而小白菊內酯可從辛夷樹的根皮中提取。據(jù)悉，該在研藥物能夠高效穿過血腦屏障，且在多種癌癥與自身免疫性疾病的動物模型中療效表現(xiàn)優(yōu)異，其用于治療視神經(jīng)脊髓炎的用途，得到了優(yōu)先開發(fā)。此次，ACT001治療視神經(jīng)脊髓炎的臨床試驗的承擔單位為中國人民解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學中心，臨床試驗及相關研究的總負責人為該院眼科主任醫(yī)師、教授、南開大學客座教授、全國神經(jīng)眼科學術帶頭人魏世輝，機制研究者為魏世輝團隊博士后李洪恩。
