今日，研究神經(jīng)疾病再生醫(yī)學(xué)的SanBio公司宣布，美國(guó)FDA授予其SB623再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定（RMAT），用于治療創(chuàng)傷性腦損傷（TBI）引起的慢性神經(jīng)退行性運(yùn)動(dòng)障礙。今年4月，SB623已經(jīng)獲得日本的先驅(qū)藥品認(rèn)定（SAKIGAKE）。
TBI包括腦震蕩和銳器對(duì)大腦的損傷，可能由多種原因產(chǎn)生，最常見(jiàn)的原因包括汽車(chē)事故，摔倒和運(yùn)動(dòng)相關(guān)損傷。據(jù)統(tǒng)計(jì)，其發(fā)生頻率超過(guò)中風(fēng)和心臟病的發(fā)生率總和。TBI是導(dǎo)致殘疾的重要原因，而且是年輕人中的首要致死因素。TBI可能會(huì)引起很多種腦損傷，包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)功能障礙，腦血管功能紊亂，以及慢性神經(jīng)退行性運(yùn)動(dòng)障礙等等，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。
SB623是一種再生細(xì)胞藥物，由來(lái)自成體骨髓的間充質(zhì)干細(xì)胞組成，并經(jīng)過(guò)遺傳修飾。它是一種基于干細(xì)胞的療法，具有促進(jìn)腦組織再生的潛力，可幫助缺血性卒中或TBI患者在受傷部位周?chē)鷧^(qū)域恢復(fù)功能。在使用SB623治療缺血性中風(fēng)小鼠模型的動(dòng)物研究中，觀(guān)察到神經(jīng)干細(xì)胞向損傷部位遷移，神經(jīng)細(xì)胞增殖和血管生成等現(xiàn)象。SB623除了在治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病中得到應(yīng)用，SanBio公司還將SB623的研發(fā)管線(xiàn)擴(kuò)展到炎癥性疾病和癌癥領(lǐng)域。SanBio公司預(yù)計(jì)將在2021年1月底開(kāi)始進(jìn)行SB623治療由TBI引起的慢性神經(jīng)退行性運(yùn)動(dòng)障礙的3期試驗(yàn)。
▲SB623研發(fā)管線(xiàn)（圖片來(lái)源：SanBio官網(wǎng)）
該認(rèn)定是基于一項(xiàng)名為STEMTRA的隨機(jī)，雙盲，含假手術(shù)對(duì)照組的2期臨床研究，共有61名患者參與這一為期12個(gè)月的試驗(yàn)。該研究旨在評(píng)估，與假手術(shù)對(duì)照組相比，SB623在治療由TBI引起的慢性神經(jīng)退行性運(yùn)動(dòng)障礙患者中的療效和安全性。其主要研究終點(diǎn)是患者6個(gè)月時(shí)的運(yùn)動(dòng)損傷與基線(xiàn)比較的平均變化，并通過(guò)Fugl-Meyer運(yùn)動(dòng)功能量表（FMMS）的評(píng)分來(lái)比較。研究結(jié)果表明，接受SB623治療的患者FMMS評(píng)分較基線(xiàn)的平均改善顯著高于對(duì)照組，達(dá)到試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。在接受SB623治療的患者中，F(xiàn)MMS評(píng)分較基線(xiàn)平均改善8.3個(gè)點(diǎn)，而在對(duì)照組中的這一數(shù)字為2.3個(gè)點(diǎn)。其中39.1%接受SB623治療的患者FMMS評(píng)分達(dá)到至少10分，而在對(duì)照組中，只有6.7%的患者達(dá)到。
“SB623的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定是SanBio公司發(fā)展中的一個(gè)重要里程碑。SB623對(duì)于因TBI導(dǎo)致的慢性神經(jīng)退行性運(yùn)動(dòng)障礙患者來(lái)說(shuō)，提供了一種新的治療選擇，”SanBio公司首席醫(yī)學(xué)官兼研究負(fù)責(zé)人Bijan Nejadnik說(shuō)：“TBI常伴有長(zhǎng)期的并發(fā)癥或會(huì)導(dǎo)致死亡，是全球最常見(jiàn)的疾病狀況之一。我們期待與FDA繼續(xù)合作，推動(dòng)SB623的進(jìn)一步研發(fā)，解決這一嚴(yán)重未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。“
參考資料：
[1] SanBio Granted Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation from the U.S. FDA for SB623 for the Treatment of Chronic Neurological Motor Deficits Secondary to Traumatic Brain Injury，Retrieved September 19, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190918006094/en/
