今日，葛蘭素史克（GSK）公司宣布，其IL-5抑制劑Nucala（mepolizumab），在治療重度嗜酸性粒細胞增多癥（HES）青少年和成人患者的3期關鍵性研究中，達到了主要研究終點。新聞稿指出，Nucala是首款能夠顯著減少HES患者疾病發(fā)作次數的療法?；谠撛囼灥姆e極結果，GSK計劃在2020年遞交Nucala治療HES患者的監(jiān)管申請。
HES是一種由于血液和組織中嗜酸性粒細胞計數異常增多而導致的罕見疾病。在全球范圍內，大約有2萬名HES患者。嗜酸性粒細胞的增多會導致進行性器官損傷，如果不加以治療，將可能有致命風險。HES通常影響皮膚，心臟，肺，胃腸道和中樞神經系統。治療HES的目標是從血液和組織中清除嗜酸性粒細胞，從而防止器官損傷，減緩疾病進展。目前這些患者的治療選擇非常有限。
Nucala是一款“first-in-class”的單克隆抗體，它可以選擇性識別并結合IL-5，阻斷IL-5與受體在嗜酸性粒細胞表面的結合，從而降低嗜酸性粒細胞的數量。此前，Nucala作為嚴重嗜酸性粒細胞性哮喘（SEA）和嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）患者的附加維持療法，已獲得20多個國家的批準。目前，Nucala已獲得美國FDA授予治療HES患者的快速通道資格和孤兒藥資格。
共有108名重度HES患者（在過去12個月內至少經歷2次疾病發(fā)作，且嗜酸性粒細胞計數至少達到1000個每微升）參與了該項隨機，雙盲，含安慰劑對照組的3期臨床試驗。HES患者疾病發(fā)作代表著疾病的惡化或嗜酸性粒細胞計數的增加，需要進一步的治療。試驗結果顯示，Nucala治療組中有56%的患者疾病發(fā)作次數顯著降低，而安慰劑組中的數值為28%，僅為治療組中的一半。此外，與安慰劑組相比，治療組中患者在研究期間首次出現疾病發(fā)作的風險降低了66%，疾病的年發(fā)作率降低了66%，患者的疲勞嚴重程度也得到顯著的改善。
葛蘭素史克公司首席科學官兼研發(fā)負責人Hal Barron博士說：“HES是一種復雜且令人衰弱的疾病，目前的治療方法非常有限。Nucala具有改變HES患者治療前景的潛力?！?/span>
