4月14日，索元生物與Rumpus Therapeutics/Aytu Biopharma簽訂了開發(fā)DB102（enzastaurin）用于治療血管性埃勒斯-當(dāng)洛綜合征（vEDS）等罕見遺傳病的全球授權(quán)協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，Aytu BioPharma將負責(zé)DB102針對這一罕見病的臨床開發(fā)及商業(yè)化，并將支付索元生物1億美元的里程碑及銷售提成。（注：Aytu Biopharma已正式收購Rumpus Therapeutics ）vEDS是一種罕見的遺傳性疾病，是埃勒斯-丹洛斯綜合癥的嚴重亞型。該病通常在兒童時期就被診斷出來，其特征是動脈瘤，解剖和破裂，腸破裂和妊娠子宮破裂。全球約有50000人患有vEDS，該病是由COL3A1基因的致病變異導(dǎo)致，該基因編碼III型膠原蛋白的鏈，膠原蛋白是血管壁和中空的主要蛋白質(zhì)器官。vEDS患者中有25％的患者在20歲時出現(xiàn)首次并發(fā)癥，而80％的患者在40歲時出現(xiàn)至少一次并發(fā)癥。vEDS是一種危及生命的疾病，vEDS患者的平均壽命為51歲。目前尚無獲得FDA批準的vEDS療法。DB102最初由禮來公司（Eli Lilly and Company）開發(fā)用于一線治療初治高危彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）和腦膠質(zhì)母細胞瘤（GBM），索元生物現(xiàn)擁有該藥的全球權(quán)利。作為一款“first-in-class”的小分子絲氨酸/蘇氨酸激酶抑制劑，DB102作用于PKCβ、PI3K和AKT等腫瘤領(lǐng)域的關(guān)鍵腫瘤靶點上，具有誘導(dǎo)腫瘤細胞死亡和阻礙腫瘤細胞增生的直接作用，以及抑制腫瘤誘導(dǎo)的血管生成的間接作用。從禮來收購DB102后，索元生物利用其逆向全基因掃描平臺技術(shù)對DB102的3期PRELUDE臨床試驗樣本完成大規(guī)模的基因組學(xué)分析，發(fā)現(xiàn)一組全新的生物標記物DGM1，DGM1陽性患者在服用DB102后其生存期有著非常顯著的改善?；谝陨习l(fā)現(xiàn)，索元生物已啟動并開展DB102用于一線治療DLBCL的國際多中心的臨床3期試驗（ENGINE研究），ENGINE研究已經(jīng)完成全部患者入組。ENGAGE研究已經(jīng)取得美國FDA的快速審評通道，是索元生物在精準醫(yī)療指導(dǎo)下對DB102開展的第二個國際多中心3期腦膠質(zhì)母細胞瘤臨床試驗。約翰·霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院遺傳醫(yī)學(xué)教授、霍華德·休斯醫(yī)學(xué)院的研究員Hal Dietz博士經(jīng)過多年的工作發(fā)現(xiàn)，包括DB102在內(nèi)PKC抑制劑在臨床前試驗中顯示了治療vEDS的潛力。根據(jù)這一突破性發(fā)現(xiàn)，Rumpus Therapeutics希望能驗證DB102在vEDS病人中的療效。隨著RumpusTherapeutics被Aytu Biopharma收購，合并后的公司有著足夠的資源啟動治療vEDS的臨床試驗。索元生物首席商務(wù)官Michael F. Haller博士表示：“索元生物依托其獨特的精準醫(yī)療平臺收購臨床晚期全球首創(chuàng)新藥的模式，不僅可以在原有適應(yīng)癥上取得突破，同時也蘊藏了在其他適應(yīng)癥中潛在的用途和巨大價值。通過履行此協(xié)議，使得索元生物除了集中資源突破DB102致力于用于治療初治高危彌漫性大B細胞淋巴瘤及腦膠質(zhì)瘤的國際臨床試驗外，還可以通過合作的方式在其他病種對DB102的潛力進行更加及時的、充分的發(fā)掘和拓展。這項合作不僅將索元生物已有的產(chǎn)品管線擴展到新的適應(yīng)癥領(lǐng)域，同時也令索元生物在DB102臨床首個適應(yīng)癥ENGINE研究數(shù)據(jù)公布之前就已經(jīng)具有創(chuàng)造收入的能力， 凸顯了索元生物商業(yè)模式的多種優(yōu)勢?！?/span>索元生物是一家新型的、以快速有效的模式開發(fā)1類新藥的精準醫(yī)療領(lǐng)軍企業(yè)，該公司的研發(fā)策略為從外部引進經(jīng)過臨床后期試驗證明其安全性且顯示對部分患者有效的新藥，利用其獨創(chuàng)的生物標記物平臺技術(shù)在殘余的臨床樣本中找到可預(yù)測藥物療效的生物標記物。通過這些新發(fā)現(xiàn)的生物標記物作為伴隨診斷來篩選患者，索元生物能夠在敏感患者中重新開展臨床試驗，從而優(yōu)化療效、安全性和耐受性，提高新藥開發(fā)的成功率，從而達到以較低的成本、較短的時間開發(fā)創(chuàng)新藥的目的。目前，索元生物擁有7款已開發(fā)至臨床后期的產(chǎn)品。
