5月19日晚間，百濟神州宣布，美國FDA已受理其布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑澤布替尼（zanubrutinib）用于治療先前接受過至少一項CD20導(dǎo)向療法的成年邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者的新適應(yīng)癥上市申請，并授予其優(yōu)先審評資格。處方藥申報者付費法案（PDUFA）日期為2021年9月19日。該申請主要基于一項澤布替尼用于治療復(fù)發(fā)或難治性MZL患者的單臂、開放性、多中心2期MAGNOLIA臨床試驗結(jié)果，以及一項澤布替尼針對B細胞惡性腫瘤的全球1/2期臨床試驗的支持性數(shù)據(jù)。同時，參與7項澤布替尼臨床試驗的847例患者的匯總安全性數(shù)據(jù)也被包含在該項申請中。根據(jù)百濟神州2020年12月在美國血液學(xué)會（ASH）年會公布的數(shù)據(jù)，MAGNOLIA臨床試驗初步結(jié)果中包括高達74.2%的總緩解率以及將近90%的臨床受益率，表明澤布替尼的抗腫瘤活性有望為身患這一疾病的患者帶來益處。而且，在攜有高危特征的患者中觀察到緩解大體一致，且總體耐受。百濟神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示，這是公司針對邊緣區(qū)淋巴瘤提交的首項藥政申請。在美國，每年有2000多人被診斷出患有邊緣區(qū)淋巴瘤，卻沒有統(tǒng)一的標準療法。澤布替尼在針對邊緣區(qū)淋巴瘤的臨床試驗中顯示出鼓舞人心的有效性和耐受性，為患者提供了一款潛在的全新治療選擇。接下來幾個月公司將不斷與FDA溝通，繼續(xù)推進針對這款BTK抑制劑的廣泛的全球臨床開發(fā)項目。澤布替尼是由百濟神州科學(xué)家自主研發(fā)的BTK小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯(lián)合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，澤布替尼的設(shè)計通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。且憑借差異化的藥代動力學(xué)，能在多個疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細胞增殖。2019年11月，澤布替尼在美國獲得加速批準治療既往至少接受過一種治療的套細胞淋巴瘤（MCL）患者，成為首個獲得FDA突破性療法認定和首個在美國獲批的中國自主研發(fā)抗癌新藥。
截至目前，澤布替尼已在以下地區(qū)中獲批如下適應(yīng)癥：
2019年11月，在美國獲批治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤患者
2020年6月，在中國獲批治療既往至少接受過一種治療的成年套細胞淋巴瘤患者
2020年6月，在中國獲批治療既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者
2021年2月，在阿拉伯聯(lián)合酋長國獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性MCL患者
2021年3月，在加拿大獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）成年患者
目前，除美國和中國以外，共有30多項澤布替尼針對多項適應(yīng)癥的相關(guān)上市申請完成遞交工作，覆蓋歐盟以及其他20多個國家。
