6月17日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布公告，其通過優(yōu)先審評審批程序批準江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司申報的1類創(chuàng)新藥海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲）上市。
該藥品是我國自主研發(fā)并擁有自主知識產權的創(chuàng)新藥，用于因血小板減少和臨床條件導致出血風險增加的既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者，以及對免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血（SAA）成人患者。其中SAA適應癥為附條件批準。
海曲泊帕乙醇胺（Herombopag Olamine）為小分子人血小板生成素受體激動劑。該品種上市為ITP和SAA患者提供了新的治療選擇。
6月17日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布公告，通過優(yōu)先審評審批程序批準羅氏制藥公司申報的1類創(chuàng)新藥利司撲蘭口服溶液用散（商品名：艾滿欣）上市，該品種為兒童罕見病治療藥品,適應癥為2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA）。
脊髓性肌萎縮癥是由于運動神經元存活基因1（SMN1）突變導致SMN蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經肌肉病，是造成嬰幼兒死亡的常染色體隱性遺傳疾病之一,已被納入國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。利司撲蘭直接靶向疾病的潛在分子缺陷，增加中樞組織和外周組織的功能性SMN蛋白的產生。
該品種上市為脊髓性肌萎縮癥患者提供了新的治療選擇。
