中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）最新公示顯示，再鼎醫(yī)藥引進(jìn)的efgartigimod注射液獲得三項(xiàng)臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)治療原發(fā)免疫性血小板減少癥、天皰瘡。公開資料顯示，efgartigimod是一款靶向FcRn的“first-in-class”療法。2021年1月，再鼎醫(yī)藥通過一項(xiàng)高達(dá)1.75億美元的合作從argenx公司獲得了該候選藥在大中華區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)）的獨(dú)家權(quán)益。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
argenx公司是一家致力于改善嚴(yán)重的自身免疫疾病和癌癥患者生活的全球創(chuàng)新藥企。據(jù)介紹，efgartigimod是該公司開發(fā)的一款靶向FcRn的在研抗體片段，旨在減少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體并阻斷IgG循環(huán)。FcRn在全身中都有廣泛表達(dá)，在阻止IgG抗體的降解過程中起著核心作用。Efgartigimod可與FcRn結(jié)合，通過阻斷FcRn可降低IgG抗體表達(dá)水平，進(jìn)而治療多種已知由致病IgG抗體驅(qū)動導(dǎo)致的自身免疫性疾病。 2021年1月，再鼎醫(yī)藥與argenx公司達(dá)成獨(dú)家授權(quán)合作，獲得了efgartigimod在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，并將負(fù)責(zé)該候選藥多個(gè)適應(yīng)癥在中國的全球注冊臨床研究開發(fā)工作。此外，再鼎醫(yī)藥也將在大中華區(qū)負(fù)責(zé)啟動多個(gè)新適應(yīng)癥的2期驗(yàn)證性研究，以在全球范圍內(nèi)加速開發(fā)efgartigimod的更多自身免疫類適應(yīng)癥。本次在中國，efgartigimod獲批的臨床研究適應(yīng)癥為原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）、天皰瘡。原發(fā)免疫性血小板減少癥又稱特發(fā)性血小板減少性紫癜，是一種罕見的、嚴(yán)重的自身免疫性疾病，主要由血小板自身抗原免疫耐受性丟失導(dǎo)致。天皰瘡是一種罕見、衰弱性的自身免疫性疾病，會引起皮膚和粘膜起泡。ClinicalTrials.gov網(wǎng)站顯示，efgartigimod正在全球范圍內(nèi)開展多項(xiàng)臨床研究，涉及的適應(yīng)癥包括重癥肌無力、尋常性天皰瘡、免疫性血小板減少癥、慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病等等。其中，efgartigimod在治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性全身性重癥肌無力（gMG）患者的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)ADAPT中，已達(dá)到了主要研究終點(diǎn)。期待efgartigimod在中國的臨床研究也順利進(jìn)行，早日造?；颊?。
