2020年歐洲藥品管理局（EMA）共批準(zhǔn)97個(gè)新藥上市，其中包括39個(gè)非孤兒藥新產(chǎn)品和23個(gè)孤兒藥新產(chǎn)品。2021年前三季度，EMA共批準(zhǔn)了61個(gè)新藥上市，其中非孤兒藥新產(chǎn)品27個(gè)，孤兒藥17個(gè)，獲得有條件上市許可10個(gè)，獲特殊情況審批藥品3個(gè)。根據(jù)EMA年度報(bào)告，2020年，EMA共受理123個(gè)產(chǎn)品的上市許可，批準(zhǔn)了97個(gè)。2021年1-9月，EMA受理73個(gè)產(chǎn)品的上市許可，批準(zhǔn)了61個(gè)，比2020年的產(chǎn)品獲批上市通過(guò)率提高了將近5個(gè)百分比。2020年獲批非孤兒藥物新產(chǎn)品39個(gè)，孤兒藥物新產(chǎn)品23個(gè)，前沿治療藥物(ATMP) 3個(gè)。2021年1-9月，已獲批非孤兒藥物新產(chǎn)品27個(gè)，孤兒藥物新產(chǎn)品17個(gè)，前沿治療藥物(ATMP) 2個(gè)。表1：EMA藥品集中上市許可申請(qǐng)(MAA)*
來(lái)源：參考文獻(xiàn)
* 最終申請(qǐng)不包括在意見(jiàn)之前撤回的申請(qǐng)。? 以下是CHMP建議批準(zhǔn)的孤兒藥統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)。最終，EMA的孤兒藥品委員會(huì)（COMP）會(huì)評(píng)估是否按孤兒藥進(jìn)行上市。基因治療藥物：包括能夠起到治療、預(yù)防、診斷效果的基因。這種藥物通過(guò)將重組的基因插入機(jī)體內(nèi)起作用，通常用于治療多種疾病，包括基因紊亂、癌癥或慢性疾病。重組基因是在實(shí)驗(yàn)室合成的不同來(lái)源的一段DNA。細(xì)胞治療藥物：包括人為改變了生物特性的細(xì)胞或組織，或在體內(nèi)基本功能不同的細(xì)胞或組織，他們能夠用于治療、診斷、預(yù)防疾病。組織工程藥物：包括經(jīng)過(guò)修飾的細(xì)胞和組織，能夠修復(fù)、再生和替代人體組織。孤兒藥又稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。罕見(jiàn)病是指發(fā)病率很低、很少見(jiàn)的疾病，一般為慢性、嚴(yán)重的疾病。歐盟地區(qū)定義“罕見(jiàn)病”的標(biāo)準(zhǔn)是患病率<1/2000。另一些國(guó)家則根據(jù)全國(guó)患者的數(shù)量來(lái)界定，比如在日本，患者<5萬(wàn)人的疾病被認(rèn)為是罕見(jiàn)病?！吨袊?guó)罕見(jiàn)病定義研究報(bào)告2021》將“新生兒發(fā)病率<1/10000、患病率<1/10000、患病人數(shù)<14萬(wàn)的疾病”列入罕見(jiàn)病。針對(duì)罕見(jiàn)病，2000年歐盟成立孤兒藥委員會(huì)（COMP），實(shí)施《孤兒藥條例》。自《孤兒藥條例》生效以來(lái)，EMA已經(jīng)為2300多種藥品提供了孤兒藥身份。到2021年9月底，共有211種孤兒藥品獲得了上市許可。歐盟的孤兒藥指定方案為開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病診斷和治療相關(guān)藥物提供了激勵(lì)措施，也為罕見(jiàn)病患者提供了治療機(jī)會(huì)。
圖1：MAA評(píng)估申請(qǐng)類(lèi)型2021年（到今年9月底），EMA共批準(zhǔn)61個(gè)藥品上市，其中獲歐盟有條件上市許可的產(chǎn)品數(shù)量達(dá)到10個(gè)。有條件上市許可的產(chǎn)品從2018年的1個(gè)增加到2020年的13個(gè)，呈現(xiàn)快速增長(zhǎng)趨勢(shì)，預(yù)計(jì)到年底有條件上市審批的藥品數(shù)量將超過(guò)去年。其中包括3個(gè)COVID-19 疫苗產(chǎn)品：Spikevax（莫德納）、Vaxzevria（阿斯利康）和COVID-19 Vaccine Janssen（強(qiáng)生）；6款抗腫瘤藥：Nexpovio 治療多發(fā)性骨髓瘤，Minjuvi 治療淋巴瘤，Pemazyre 治療膽管癌，Jemperli 治療子宮內(nèi)膜腫瘤，Retsevmo治療非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺腫瘤，Enhertu 治療乳腺腫瘤。另外還有3項(xiàng)是在歐盟“特殊情況”機(jī)制下批準(zhǔn)的：Bylvay 適用于治療 6 個(gè)月或以上的進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥 (PFIC) 患者；Evkeeza 被指定為飲食和其他低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 降低療法的輔助治療，用于治療 12 歲及以上患有純合子家族性高膽固醇血癥 (HoFH) 的成人和青少年患者；Elzonris 被認(rèn)定為漿細(xì)胞樣樹(shù)突細(xì)胞腫瘤 (BPDCN) 成人患者的一線治療單一療法。
* 申請(qǐng)人可以要求重新審查。前四行統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)是在重新檢查（或重新審議）之前給的評(píng)估結(jié)果。最后一行顯示在重新檢查或重新考慮后從否定到正面意見(jiàn)的變化次數(shù)。** 該欄統(tǒng)計(jì)結(jié)果已包含在積極意見(jiàn)的數(shù)字中。
EMA受理藥品上市后的變更、上市拓展、年度重新評(píng)估和續(xù)期等補(bǔ)充申請(qǐng)，以ⅠA、IB類(lèi)變更為主，2021年1-9月共完成6295條上市藥品變更信息的審批，相當(dāng)于2020年全年數(shù)量（8030條）的78%。
表3：藥品上市后變更、續(xù)期和年度重新評(píng)估
*包括有條件營(yíng)銷(xiāo)授權(quán)的續(xù)期。以上獲批的部分產(chǎn)品，因在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域取得突破性進(jìn)展或基于其他有利條件，相繼在美國(guó)、日本、中國(guó)及其他亞太地區(qū)國(guó)家獲批上市。受篇幅限制，本文不做詳細(xì)分析，相關(guān)內(nèi)容將在全球新藥上市審批情況等后續(xù)專(zhuān)題研究中呈現(xiàn)。1. Monthly statistics report: September 2021_Medicinal products for human use (cumulative figures for the year to date)2. ANNUAL REPORT 2020: The European Medicines Agency’s contribution to science, medicines and health in 2020
文章來(lái)源：火石創(chuàng)造
