2022年2月10日，再生元（Regeneron）和賽諾菲（Sanofi）宣布，美國(guó)FDA已授予度普利尤單抗（dupilumab，英文商品名Dupixent）的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA）優(yōu)先審評(píng)資格，作為6個(gè)月至5歲中重度特應(yīng)性皮炎兒童患者的添加維持治療。新聞稿指出，一旦獲批，度普利尤單抗將成為首個(gè)獲批治療這一群體不受控制中重度特應(yīng)性皮炎的生物制品。
特應(yīng)性皮炎是一種慢性2型炎癥性皮膚病，85～90%的患者在5歲前出現(xiàn)癥狀，?？沙掷m(xù)至成年。癥狀包括強(qiáng)烈、持續(xù)的瘙癢和覆蓋身體大部分部位的皮膚病變，導(dǎo)致皮膚干燥、開裂、疼痛、發(fā)紅或變黑、結(jié)痂和滲血，以及皮膚感染的風(fēng)險(xiǎn)增加。中重度特應(yīng)性皮炎也可能顯著影響幼兒、其父母和照顧者的生活質(zhì)量。該年齡組目前的治療選擇主要是外用皮質(zhì)類固醇（TCS），可能會(huì)有安全性風(fēng)險(xiǎn)，長(zhǎng)期使用可能損害正常生長(zhǎng)。度普利尤單抗是一種全人源化單克隆抗體，能夠選擇性地抑制關(guān)鍵性白介素4（IL-4）和白介素13（IL-13）信號(hào)通路，降低2型炎癥的病理性反應(yīng)，從機(jī)制上治療2型炎癥相關(guān)疾病，比如哮喘、慢性鼻竇炎伴鼻息肉?。–RSwNP）和特應(yīng)性皮炎等。
本次sBLA遞交得到了一項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)積極數(shù)據(jù)的支持。該試驗(yàn)達(dá)到了所有主要和次要終點(diǎn)，在第16周時(shí)，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，在TCS的基礎(chǔ)上加用度普利尤單抗，顯著降低了患者總體疾病嚴(yán)重程度，并顯著改善了患者的皮膚癥狀清除率、瘙癢和健康相關(guān)生活質(zhì)量指標(biāo)。
具體而言，與安慰劑組（4%，p≤0.0001）相比，度普利尤單抗組28%的受試者達(dá)到了皮膚光潔或幾乎光潔，是TCS單藥治療患者的7倍以上。并且，與安慰劑組（11%）相比，度普利尤單抗組53%的患者實(shí)現(xiàn)了EASI-75（p≤0.0001），患者總體疾病嚴(yán)重程度降低了70%，瘙癢降低了49%。安全性結(jié)果與度普利尤單抗治療6歲及以上特應(yīng)性皮炎患者的安全性特征基本一致。度普利尤單抗組最常見的不良事件包括結(jié)膜炎和皰疹病毒感染。
