Aquinnah公司日前宣布，已與羅氏（Roche）達(dá)成研發(fā)協(xié)議，推進(jìn)開(kāi)發(fā)大腦滲透性口服小分子來(lái)治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）和其他神經(jīng)退行性疾病。Aquinnah致力于在應(yīng)激顆粒（stress granule）生物學(xué)、RNA結(jié)合蛋白和雙分子凝聚物形成等新興領(lǐng)域進(jìn)行藥物發(fā)現(xiàn)。該公司的小分子化合物減少TDP-43病理，這是95%以上ALS患者的標(biāo)志性特征。
應(yīng)激顆粒是機(jī)體受損后修復(fù)自身的一種方式。通常，當(dāng)損傷被修復(fù)之后，應(yīng)激顆粒也會(huì)消失。然而由于基因突變，或者應(yīng)激顆粒發(fā)生病變，這些應(yīng)激顆粒會(huì)在體內(nèi)積累并且持續(xù)存在，這一病理學(xué)特征出現(xiàn)在大多數(shù)神經(jīng)退行性疾病中。Aquinnah的科學(xué)團(tuán)隊(duì)檢測(cè)了超過(guò)25萬(wàn)種化合物，從中發(fā)現(xiàn)了能夠清除應(yīng)激顆粒的多種化合物，其中有些化合物可以清除包含TDP-43蛋白的應(yīng)激顆粒。根據(jù)協(xié)議，Aquinnah和羅氏將在研究活動(dòng)中進(jìn)行合作，直至選擇一種先導(dǎo)候選藥物，之后羅氏將負(fù)責(zé)進(jìn)一步的研究、開(kāi)發(fā)和全球商業(yè)化。
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Aquinnah總裁兼首席執(zhí)行官Glenn Larsen博士說(shuō)，“我們非常高興推進(jìn)我們的開(kāi)創(chuàng)性小分子項(xiàng)目，專注于預(yù)防和消除病理性TDP-43，改善ALS的神經(jīng)元細(xì)胞存活率。此次與羅氏的合作驗(yàn)證了我們的科學(xué)方法，并凸顯了我們?cè)谶@一領(lǐng)域的潛力。”羅氏醫(yī)藥合作全球負(fù)責(zé)人James Sabry博士補(bǔ)充道：“羅氏致力于與Aquinnah這樣的前沿研究組織合作，匯集科學(xué)專業(yè)知識(shí)和多樣化技能，推進(jìn)神經(jīng)科學(xué)的創(chuàng)新。與Aquinnah的這項(xiàng)臨床前合作將有助于最大限度地提高開(kāi)發(fā)ALS療法的成功機(jī)會(huì)，目前這一疾病患者尚無(wú)可以改變疾病進(jìn)程的療法?！?/span>
參考資料：
[1] AQUINNAH PHARMACEUTICALS ANNOUNCES COLLABORATION WITH ROCHE TO ADVANCE NEW THERAPIES FOR ALS AND OTHER NEURODEGENERATIVE DISEASES. Retrieved February 17, 2022, from https://www.aquinnahpharma.com/news-events
