Ascendis Pharma今天宣布，其在研療法TransCon PTH，在治療甲狀旁腺功能減退（HP）成人患者的3期臨床試驗(yàn)的隨機(jī)雙盲、含安慰劑對(duì)照部分獲得積極頂線數(shù)據(jù)。與對(duì)照組相比，TransCon PTH組主要復(fù)合終點(diǎn)和所有關(guān)鍵性次要終點(diǎn)均出現(xiàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善。78.7%的TransCon PTH治療患者（48/61）達(dá)到了主要終點(diǎn)，而對(duì)照組患者這一數(shù)值為4.8%（p<0.0001）。
甲狀旁腺功能減退癥是一種罕見(jiàn)的內(nèi)分泌疾病，其特征是甲狀旁腺激素（PTH）水平不足，導(dǎo)致血液中低鈣和磷酸鹽水平升高。大多數(shù)患者在甲狀腺手術(shù)期間損傷或意外切除甲狀旁腺后發(fā)生疾病。鈣補(bǔ)充劑和活性維生素D的常規(guī)治療不能有效解決甲狀旁腺功能減退的短期癥狀、長(zhǎng)期并發(fā)癥或生活質(zhì)量影響。目前尚無(wú)恢復(fù)生理激素水平的替代治療。TransCon PTH是一種每日一次長(zhǎng)效甲狀旁腺激素前藥。它旨在每天將PTH恢復(fù)至生理水平24小時(shí)，以解決該疾病的短期癥狀和長(zhǎng)期并發(fā)癥。TransCon PTH在美國(guó)和歐盟已被授予治療甲狀旁腺功能減退的孤兒藥資格。
▲Ascendis Pharma公司研發(fā)管線（圖片來(lái)源：Ascendis Pharma公司官網(wǎng)）
這項(xiàng)隨機(jī)雙盲、含安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)在82例慢性甲狀旁腺功能減退成人患者中進(jìn)行。試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受TransCon PTH治療的患者中，78.7%的患者實(shí)現(xiàn)不依賴常規(guī)治療，保持血清鈣水平在正常范圍內(nèi)（8.3–10.6 mg/dL）。安慰劑組這一數(shù)值為4.8%。通過(guò)甲狀旁腺功能減退患者體驗(yàn)量表（HPES）檢測(cè)的患者身體癥狀和認(rèn)知癥狀均獲得統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著減少。安全性方面，TransCon PTH通常耐受良好，無(wú)研究藥物相關(guān)停藥。3例患者在治療期間停藥：安慰劑組2例，TransCon PTH組1例。82%的TransCon PTH組患者和100%的對(duì)照組患者報(bào)告了治療后出現(xiàn)的不良事件（TEAE），其中大多數(shù)嚴(yán)重程度為1、2級(jí)。Ascendis計(jì)劃在2022年第三季度向美國(guó)FDA提交TransCon PTH治療成人甲狀旁腺功能減退的新藥申請(qǐng)（NDA），并在2022年第四季度向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請(qǐng)（MAA）。
參考資料：
[1] Ascendis Pharma A/S Announces Phase 3 PaTHway Trial of TransCon? PTH in Adults with Hypoparathyroidism Met Primary and All Key Secondary Endpoints. Retrieved March 14, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/03/13/2402193/0/en/Ascendis-Pharma-A-S-Announces-Phase-3-PaTHway-Trial-of-TransCon-PTH-in-Adults-with-Hypoparathyroidism-Met-Primary-and-All-Key-Secondary-Endpoints.html
