4月7日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，一款名為沙芬酰胺片的5.1類新藥在中國遞交上市申請并獲得受理。公開資料顯示，沙芬酰胺（safinamide）是一款帕金森病治療新藥，已經(jīng)于2017年獲得美國FDA批準，成為十余年來首個在美國獲批用于治療帕金森病的新化學實體。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
帕金森病是常見的一種中老年神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。左旋多巴是臨床上改善帕金森病患者癥狀的標準療法，然而，大多數(shù)患者隨著疾病進展和左旋多巴長期使用，會對藥物不敏感，產(chǎn)生癥狀波動。這種波動分為兩種階段——在“開啟”期，患者的運動能力一切正常；而在“關閉”期，患者的運動能力會出現(xiàn)明顯下降，甚至連行走都困難。這些患者需要額外的藥物來應對和管理由于服用左旋多巴而產(chǎn)生的運動能力波動。
公開資料顯示，沙芬酰胺是一種新的化學實體，具有獨特的作用方式，包括選擇性和可逆性單胺氧化酶B（MAO-B）抑制和阻斷電壓依賴性鈉通道，從而調節(jié)異常的谷氨酸鹽釋放。此外，MAO-B會降解多巴胺，而多巴胺能夠在腦區(qū)傳遞信號，對于流暢的自主運動非常重要。因此，沙芬酰胺有望能避免多巴胺被MAO-B降解，從而緩解帕金森病患者在“關閉”期的運動能力下降。臨床試驗已經(jīng)證明，沙芬酰胺能在短期內控制帕金森病患者的運動癥狀和運動并發(fā)癥，并可將療效維持2年。
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根據(jù)公開資料，沙芬酰胺由Newron Pharmaceuticals研發(fā)，由Zambon公司、Meiji Seika、衛(wèi)材（Eisai）、Supernus Pharmaceuticals等公司負責商業(yè)化。 2017年3月，F(xiàn)DA宣布批準沙芬酰胺片（商品名為Xadago）作為一種附加治療藥物，用于目前正在服用左旋多巴/卡比多巴并出現(xiàn)“關期”發(fā)作的帕金森病患者。
根據(jù)FDA早前發(fā)布的新聞稿，沙芬酰胺的療效在兩項分別有645名和549名帕金森病患者參與的臨床試驗中得到證實。與服用安慰劑的患者相比，服用沙芬酰胺的患者，“開啟”期得到顯著延長，“關閉”期則有所縮短。此外，在“開啟”期，患者們的運動功能指標評分優(yōu)于治療前，并沒有出現(xiàn)不受控制的運動。
根據(jù)中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺信息，沙芬酰胺作為輔助治療特發(fā)性帕金森病的中國3期臨床研究已完成。該研究旨在評價沙芬酰胺作為輔助療法，用于接受穩(wěn)定劑量的左旋多巴治療的、出現(xiàn)運動波動的中國特發(fā)性帕金森病患者的療效。該研究在中國33個臨床試驗機構納入了307名受試者，主要研究者為四川大學華西醫(yī)院商慧芳教授。
本次沙芬酰胺片在中國遞交上市申請，意味著它也即將來到中國，從而造福更多帕金森病患者！
[2]FDA approves drug to treat Parkinson’s disease.Retrieved March 21, 2017. From https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-drug-treat-parkinsons-disease
[3]FDA APPROVES XADAGO? (SAFINAMIDE) FOR PARKINSON’S DISEASE (PD) PATIENTS.Retrieved Mar 21，2017.From https://www.newron.com/news-and-media/regulatory-news/fda-approves-xadagor-safinamide-parkinsons-disease-pd-patients
文章來源：醫(yī)藥觀瀾
