近日，Concert Pharmaceuticals（以下簡(jiǎn)稱(chēng)Concert）宣布，3期臨床試驗(yàn)THRIVE-AA1獲得積極頂線結(jié)果，該試驗(yàn)評(píng)估了其口服在研藥物CTP-543在成人中度至重度斑禿患者中的療效。根據(jù)新聞稿，在THRIVE-AA1研究中，CTP-543在8 mg和12 mg兩種研究劑量下均達(dá)到讓頭皮毛發(fā)再生的主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。早在治療第八周即可觀察到具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的頭發(fā)再生。
斑禿是一種自身免疫性疾病，病因是身體的免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地攻擊毛囊，導(dǎo)致頭皮和身體上的毛發(fā)不完整或完全喪失。這一疾病可能影響患者終生，男女均可發(fā)病。斑禿可導(dǎo)致嚴(yán)重的心理后果，包括焦慮和抑郁。目前，美國(guó)FDA尚未批準(zhǔn)任何藥物用于治療斑禿。CTP-543是一種在研的JAK1和JAK2的口服選擇性抑制劑，它是一種氘代魯索替尼（ruxolitinib）類(lèi)似物，具有不同的藥代動(dòng)力學(xué)特征。此前，F(xiàn)DA已授予CTP-543突破性療法認(rèn)定，用于治療患有中度至重度斑禿的成年患者。
▲接受CTP-543治療患者的表現(xiàn)（圖片來(lái)源：Concert公司官網(wǎng)）
THRIVE-AA1是一項(xiàng)隨機(jī)雙盲、安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)，在706名18-65歲中度至重度斑禿患者中進(jìn)行。參加THRIVE-AA1研究的患者至少50%的頭皮脫發(fā)由斑禿引起。根據(jù)脫發(fā)嚴(yán)重程度評(píng)估工具（SALT）評(píng)分，100分表示全部脫發(fā)，0分表示沒(méi)有脫發(fā)。所有參與研究的患者平均基線SALT評(píng)分為85.9分，相當(dāng)于平均頭皮毛發(fā)覆蓋率低于15%。這些患者被隨機(jī)分配接受8 mg每日兩次或12 mg每日兩次的CTP-543或安慰劑治療，總計(jì)24周。所有在THRIVE-AA1中完成24周治療的患者都有機(jī)會(huì)繼續(xù)參加擴(kuò)展研究，以評(píng)估CTP-543的長(zhǎng)期安全性和有效性。THRIVE-AA1臨床試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)。與安慰劑組相比，接受8 mg和12 mg劑量CTP-543治療的患者頭皮毛發(fā)再生得到改善。在8 mg和12 mg劑量組中，SALT評(píng)分達(dá)到20及以下的患者比例分別為29.6%和41.5%，而安慰劑組中達(dá)到這一指標(biāo)的患者比例僅為0.8%。CTP-543兩種劑量治療組與安慰劑組的治療差異具有統(tǒng)計(jì)意義（p＜0.0001）。“憑借這些令人信服的3期研究數(shù)據(jù)，我們相信CTP-543有可能成為治療長(zhǎng)期被忽視的斑禿患者的潛在‘best-in-class’ 療法。我們非常感謝參與臨床試驗(yàn)的患者和臨床研究專(zhuān)業(yè)人員團(tuán)隊(duì)?！盋oncert首席開(kāi)發(fā)官James V. Cassella博士表示，“我們正在努力改變斑禿的治療格局，并希望CTP-543能成為FDA批準(zhǔn)的針對(duì)該疾病的首批治療方案之一。”
參考資料：
1.CONCERT PHARMACEUTICALS REPORTS POSITIVE TOPLINE RESULTS FOR FIRST CTP-543 PHASE 3 CLINICAL TRIAL IN ALOPECIA AREATA. Retrieved May 23, 2022, from https://ir.concertpharma.com/news-releases/news-release-details/concert-pharmaceuticals-reports-positive-topline-results-first
文章來(lái)源：藥明康德
