兒童創(chuàng)新藥，做出爆款不容易

/ 01 /

流淌著奶和蜜的市場？

從商業(yè)角度出發(fā)，兒童用藥的確有成為藍(lán)海市場的潛質(zhì)。

正如大部分分析師所說，兒童群體規(guī)模龐大。以我國為例，根據(jù)第七次人口普查數(shù)據(jù)，國內(nèi)0—14歲的兒童數(shù)量為2.53億，與醫(yī)藥消費(fèi)主力老年人（2.6億）群體不相上下。

這也為兒童用藥提供了一個最基礎(chǔ)的條件——“量”。并且，不僅量不是問題，兒童用藥的“價格”，也同樣不是問題。

出于對兒童用藥研發(fā)的支持，監(jiān)管層相繼出臺了一系列的政策，給予更寬松的環(huán)境支持，“限價、招標(biāo)、醫(yī)?！边@三大令眾多醫(yī)藥企業(yè)頭疼不已的問題，在兒童藥這里都不是問題。

退一步而言，兒童用藥的價格，一直也不算是“負(fù)擔(dān)”。畢竟，任何一個家庭，在孩子身上都不會太吝嗇。

艾瑞咨詢數(shù)據(jù)顯示，2021年母嬰人群平均在孩子撫養(yǎng)和教育上的花費(fèi)總額為5262元/月，占家庭收入的比重為20%—30%。

這一點(diǎn)，從生長激素的市場便能窺探一般。

雖然生長激素售價不低，根據(jù)草根調(diào)研，粉針劑型人均年費(fèi)用約2萬元，水針劑型人均費(fèi)用約5.5萬元，長效劑型人均年費(fèi)用則在15萬元左右。但是，高昂的價格，并沒有影響家長的熱切需求。

體現(xiàn)在商業(yè)層面，2021年，收入主要來自生長激素的金賽藥業(yè)，營收增速超過40%，營收規(guī)模也已攀升至82億。

看起來，在量價邏輯驅(qū)動下，兒童用藥市場相當(dāng)可觀。更重要的一點(diǎn)是，目前兒童用藥依然非常稀缺。

根據(jù)Insight數(shù)據(jù)庫，目前我國藥品（化藥、中藥和生物制劑等）批準(zhǔn)文號數(shù)超過20萬個，但兒科專用藥物只有3000余個，占比不到1.5%。

3000種的藥物對應(yīng)2.53億的兒童，這與一片繁榮的成人創(chuàng)新藥市場形成了鮮明對比。

巨大潛在的需求，加上藥物極度稀缺，使得兒童用藥看起來是一個流淌著奶和蜜市場。但真的如此嗎？

/ 02 /

基數(shù)小+碎片化的制約

實(shí)際上，單純從總?cè)藬?shù)規(guī)模來判斷醫(yī)藥市場前景，并不準(zhǔn)確。

因為兒童和中老年人的健康狀況完全不同。這就好比，剛出廠的全新電腦，和已經(jīng)使用多年的機(jī)器相比，后者出現(xiàn)故障的概率顯然會更大。

例如，1999年美國0至19歲的兒童占1999年美國總?cè)丝诘?9%，即2.727億，但僅占所有死亡人數(shù)的2%。

這一點(diǎn)，想必大家在此次新冠疫情中感知更為深刻。目前，美國死亡人數(shù)已經(jīng)超過100萬，其中74.4%的是65歲及以上的老年人，小于45歲的青年和兒童死亡人數(shù)雖然超過4萬，但占比僅有4.2%。

兒童患者基數(shù)小，這一點(diǎn)在腫瘤領(lǐng)域體現(xiàn)得最為充分。大家都知道，腫瘤是全球藥企必爭之地，也是最重要的醫(yī)藥市場，但是兒童癌癥患者的占比很低。

美國癌癥協(xié)會估計，2022年大約10470名兒童和5480名青少年將被診斷出患有癌癥，而放大到整個群體，這一數(shù)字則是接近200萬。

更何況，即便是相同的疾病，還要分門別類。

還是以腫瘤市場為例。細(xì)分到視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤、有星形細(xì)胞瘤、有急性淋巴細(xì)胞白血病等，最多的患者群體可能只有幾千人，最少的則只有小幾百人。

另外，對患者群體規(guī)模影響最大的一點(diǎn)還在于，兒童用藥需要根據(jù)年齡分層。因為不同年齡段的器官發(fā)育水平不同，對同一類藥物的效果、安全性、體內(nèi)清除時間都有明顯差異。

這也進(jìn)一步導(dǎo)致了市場的碎片化。例如，許多成人靜脈注射制劑具有藥物濃度，但嬰兒的適當(dāng)劑量太?。ɡ纾∮?.01毫升），無法在臨床注射器中準(zhǔn)確測量，也就失去了應(yīng)用場景。

這些特點(diǎn)，也從根本上決定，雖然兒童規(guī)?？捎^，但由于患者基數(shù)小、年齡結(jié)構(gòu)差異大等因素，導(dǎo)致“量”會受限。

/ 03 /

大幅增加的臨床難度和成本

藥物市場規(guī)模并不是制約兒童藥物研發(fā)的關(guān)鍵，畢竟，對于藥企來說，小眾市場也值得布局。

罕見病藥物的研發(fā)熱火朝天，足以證明“量”不夠可以用“價”來湊。再加上，藥企研發(fā)罕見病藥物，能夠享受諸多優(yōu)惠條件。例如7年獨(dú)占權(quán)、快速審批通道等，放大罕見病藥物商業(yè)化前景的同時，又降低了研發(fā)難度，吸引了眾多藥企入局。

雖然兒童藥物也能享受這些特權(quán)，但研發(fā)難度并沒有降低太多。這成了制約藥企入局研發(fā)兒童藥的關(guān)鍵。

具體來看。首先，兒童藥物潛在研究參與者相對稀缺，這意味著，藥企通常需要花費(fèi)更多人力、財力和時間，來招募和保留足夠數(shù)量的符合研究參與標(biāo)準(zhǔn)的兒童。

因為除了找到符合條件的入組兒童，還需要說服他們。父母是最大的阻力，愿意讓自己孩子成為試驗對象并不容易；孩子同樣難以勸服，即便父母同意，但孩子不愿意，也沒轍。

如此一來，一項臨床研究自然需要更多的研究地點(diǎn)和額外的協(xié)調(diào)成本；資金耗費(fèi)大幅增加之外，還需要更長的時間成本。

此前，一篇關(guān)于預(yù)防慢性肉芽腫性疾病兒童和成人真菌感染的文章報告，招募了39名兒童參與者，花了足足10年時間。

讓人哭笑不得的是，其中大多數(shù)參與者在研究開始時是兒童，研究結(jié)束都已經(jīng)長大成人。

孩子身體變化較快，這也是兒童藥物研發(fā)的另一大難點(diǎn)。因為，對于許多疾病和干預(yù)措施，需要對嬰兒、幼兒和青少年進(jìn)行單獨(dú)研究。

但很顯然，孩子并不會停止生長。對于研究人員來說，這會變成極其復(fù)雜的問題。

最后，相比于成人，兒童的研究也更難進(jìn)行。簡單舉個例子，對成年人來說看似簡單的技術(shù)程序，如抽血或采集尿液樣本，對兒童來說可能很困難。

這意味著，臨床試驗方需要創(chuàng)造對兒童友好的環(huán)境，從適合兒童的設(shè)備、醫(yī)療技術(shù)，以及可以讓兒童降低恐懼感的兒科專家。

而不管是海外還是國內(nèi)，硬件+軟件（兒科專家）都是大問題?？偠灾?，兒童藥物的研發(fā)難題，不是僅靠政策支持就能解決的。

/ 04 /

爆款不易，

期待更多關(guān)鍵先生出現(xiàn)

基數(shù)小+碎片化的市場，加上成本和難度陡增的臨床實(shí)驗，導(dǎo)致兒童藥物很難做出爆款產(chǎn)品，也因此成為全球藥企研發(fā)的“荒漠”。

即使國內(nèi)近年來研發(fā)熱度開始升溫，但仍是杯水車薪。

根據(jù)《中國新藥注冊臨床試驗現(xiàn)狀年度報告2020》，國內(nèi)藥企開展的臨床中，含有兒童的僅占8.8%；而只針對兒童展開的臨床，占比更是低至2.2%。

顯而易見，要想解決兒童藥物緊缺的問題，還需要更多藥企投入研發(fā)，扮演關(guān)鍵先生的角色。

好的一點(diǎn)是，隨著近年來國內(nèi)扶持力度越來越大，不少國內(nèi)藥企正在進(jìn)入這個既難也相對空白的市場。期待越來越多兒童創(chuàng)新藥能夠被開發(fā)出來，市場能夠早日真正繁榮起來。