今日，Clene公司及其子公司Clene Nanomedicine宣布，其在研療法CNM-Au8在治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的長期開放標簽擴展臨床試驗中獲得積極結(jié)果。與對照組相比，更早接受CNM-Au8治療的ALS患者的死亡風(fēng)險降低約70%（HR=0.301，p=0.0143）。
提到ALS，讀者們可能聽說過“冰桶挑戰(zhàn)”，這一曾經(jīng)風(fēng)靡社交媒體的募捐活動，引發(fā)了人們對ALS（又名漸凍人癥）的關(guān)注。著名物理學(xué)家霍金教授曾經(jīng)在漫長歲月中與ALS勇敢斗爭。這種疾病的患者大腦和脊柱的運動神經(jīng)元會不斷死亡，導(dǎo)致患者的肌肉無力和癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。ALS患者在確診后平均壽命只有四年。CNM-Au8是一種具有催化活性、表面清潔、濃縮的金元素多面納米晶體的水懸浮液。通過提供和/或接收電子，它能驅(qū)動大腦中關(guān)鍵的細胞能量生成反應(yīng)，通過增加神經(jīng)元和膠質(zhì)細胞對疾病相關(guān)應(yīng)激的耐受性，使神經(jīng)修復(fù)和髓鞘再生成為可能，并減少有害的反應(yīng)性分子。CNM-Au8已在健康志愿者的1期臨床試驗中證明了安全性，并在多個臨床前（動物）模型中顯示了促進髓鞘再生和神經(jīng)保護作用。
▲CNM-Au8的潛在作用機制（圖片來源：Clene Nanomedicine官網(wǎng)）
在這項臨床試驗中，受試者首先隨機分為兩組，接受CNM-Au8或安慰劑的治療，經(jīng)過36周的隨機雙盲療程后，參與者進入為期可長達130周的開放標簽試驗。這時CNM-Au8組（n=23）的患者繼續(xù)接受CNM-Au8治療，對照組的患者可以選擇不接受治療或者開始接受CNM-Au8的治療。中期試驗結(jié)果顯示，截至今年7月5日，CNM-Au8組的患者中有5位死亡，最初分到對照組的患者中有14位死亡。CNM-Au8組的中位總生存期尚未達到，對照組為23.1個月。在安全性方面，CNM-Au8的耐受性良好，沒有在長期開放標簽試驗階段發(fā)現(xiàn)顯著安全性信號。“我們很高興看到這些結(jié)果，它顯示CNM-Au8能夠為ALS患者提供生存獲益?！盋lene總裁兼首席執(zhí)行官Rob Etherington先生說，“我們?nèi)栽诘却鼿EALEY ALS平臺試驗的頂線結(jié)果，它在更大型的患者隊列中檢驗患者的身體功能、生存和呼吸。我們預(yù)計在本季度宣布這些結(jié)果。”
參考資料：
[1] Clene Reports Significantly Decreased Mortality in RESCUE-ALS Long-Term Open Label Extension Trial. Retrieved July 14, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/07/14/2479565/0/en/Clene-Reports-Significantly-Decreased-Mortality-in-RESCUE-ALS-Long-Term-Open-Label-Extension-Trial.html
文章來源：藥明康德
