以下文章來源于：細胞基因治療前沿
默沙東（Merck & Co.）近日宣布，將與Orna Therapeutics公司（以下簡稱高“Orna”）簽訂合作協(xié)議，共同開發(fā)新的完全工程化的環(huán)狀RNA療法（oRNA），以及相關(guān)的開發(fā)和商業(yè)化多個項目，包括傳染病和腫瘤學(xué)領(lǐng)域的疫苗和治療方法。
Orna是全球首家利用環(huán)狀RNA技術(shù)開發(fā)新療法的公司，由麻省理工學(xué)院的Alex Wesselhoeft博士和Daniel G. Anderson博士的開創(chuàng)性研究創(chuàng)立。2021年3月，在距離成立不到2年的時間里率先完成1億美元融資，其中包括8000萬美元A輪融資。該輪融資由著名生物醫(yī)藥風(fēng)投公司 MPM Capital，Taiho Ventures 和 F2 Ventures 資本領(lǐng)投，同時吉利德旗下CAR-T細胞療法明星公司 Kite、百時美施貴寶、諾華生物醫(yī)學(xué)研究所、Astellas Venture Management 和 PAGS Group當時也參與了跟投。可見新技術(shù)受到了來自各個企業(yè)的關(guān)注和青睞。
Orna最初的重點是治療其他方式不足的挑戰(zhàn)性疾病。Orna認為，它可以應(yīng)用其oRNATM技術(shù)，通過將嵌合抗原受體（CAR）直接遞送到體內(nèi)患者的免疫細胞（isCARTM療法），潛在地解決當前免疫療法的局限性。oRNA技術(shù)為Orna專有項目，通過自環(huán)化從線性RNA創(chuàng)建環(huán)狀RNA。oRNA分子已被證明在體內(nèi)比線性mRNA具有更高的穩(wěn)定性，并且有可能在體內(nèi)產(chǎn)生更多的治療蛋白。新合成的oRNA分子被更緊湊地包裝成定制的LNP，Orna已經(jīng)設(shè)計了靶向體內(nèi)關(guān)鍵組織。臨床前數(shù)據(jù)，包括在2022年美國基因與細胞治療學(xué)會（ASGCT）年會上的演講，已經(jīng)證明了oRNA表達和遞送作為多個領(lǐng)域進一步發(fā)展的方法的潛力，包括疫苗和腫瘤學(xué)治療。
Orna研發(fā)管道
Orna專有的oRNA被設(shè)計為自環(huán)狀的線性RNA。通過取一條線并將其變成一個圓圈，oRNA與傳統(tǒng)的線性mRNA療法相比具有許多優(yōu)勢，例如簡化生產(chǎn)、增加蛋白質(zhì)表達和卓越的免疫原性譜。憑借專有的LNP，包括Orna與RNA遞送公司RenAAgade Therapeutics的合資企業(yè)，擴大了RNA治療可以實現(xiàn)的可能性。
oRNA技術(shù)平臺
國外對環(huán)狀RNA技術(shù)紛紛投來橄欖枝，國內(nèi)也有相應(yīng)管線的研發(fā)企業(yè)，比如成立于2010年6月的吉賽生物，是最早布局環(huán)狀RNA技術(shù)研究和產(chǎn)業(yè)化開發(fā)的中國企業(yè)；還有圓因生物，于今年6月21日，順利完成超過2.8億元人民幣A輪融資；同一時間，環(huán)碼生物也完成了Pre-A輪超2000萬美元融資。
環(huán)形RNA的應(yīng)用前景非常廣闊，mRNA能做的，環(huán)形RNA基本都可以做到，而且效果可能會更好。它現(xiàn)在還年輕，但正以極快的速度成長，一旦技術(shù)成熟，就有潛力翻譯成各種類型的蛋白，或許有可能成為下一代mRNA療法。
信息參考：
www.ornatx.com
