以下文章來源于：藥渡，撰文：小時光 編輯：丸子
近日，亞盛醫(yī)藥公布了2022上半年業(yè)績報告。報告期內(nèi)，亞盛醫(yī)藥現(xiàn)金流持續(xù)改善。截至2022年6月30日，亞盛醫(yī)藥貨幣資金約為17億元，與2021年年末基本持平。其中公司收入錄得9576萬元，較去年同期增長636.9%，主要來源于第三代BCR-ABL抑制劑奧雷巴替尼（商品名：耐立克）的銷售、專利知識產(chǎn)權(quán)許可費收入及服務(wù)收入的貢獻。奧雷巴替尼從2021年11月獲批上市至2022年6月底，共實現(xiàn)累計含稅銷售額9593萬元（未經(jīng)審計含增值稅金額）。
從這一表現(xiàn)來看，奧雷巴替尼全年銷售額大概率會超過不少券商此前預(yù)期。那么在資本寒冬下，一直堅持做原創(chuàng)新藥的亞盛醫(yī)藥為何能取得逆勢增長？其做對了什么，又堅持了什么？
2021年11月25日，國家藥監(jiān)局批準亞盛醫(yī)藥子公司順健生物研發(fā)的三代ABL抑制劑奧雷巴替尼（商品名：耐立克）上市，用于治療酪氨酸激酶抑制劑耐藥、并伴有T315I突變的慢性髓細胞白血?。–ML）慢性期或加速期的成年患者。奧雷巴替尼是全球第二個、中國第一個上市的第三代BCR-ABL抑制劑，也是亞盛醫(yī)藥的首款獲批上市藥物。慢性髓系白血病是一種骨髓造血干細胞異常的惡性腫瘤，費城染色體或BCR-ABL融合蛋白的表達是其主要發(fā)病機制。一代BCR-ABL抑制劑及后續(xù)推出的幾種二代藥物對CML的治療具有顯著的臨床效益，但靶蛋白突變介導的獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL-T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率高達25%左右，目前上市的一二代ABL抑制劑對其均無效。唯一上市三代ABL抑制劑帕納替尼雖然對T315I突變耐藥有效，但血栓等副作用限制了其臨床應(yīng)用，該藥物被FDA黑框警告，并且沒有進入中國市場。因此，奧雷巴替尼的上市將極大緩解T315I突變耐藥CML患者的臨床治療。從2008年立項，到2021年獲批上市，奧雷巴替尼前后經(jīng)歷了13年時間。這也是亞盛醫(yī)藥堅持做FIC藥物的一個縮影。除了血液瘤外，亞盛醫(yī)藥也在大力推進奧雷巴替尼在其他適應(yīng)癥的拓展。當前亞盛醫(yī)藥正在國內(nèi)開展一項奧雷巴替尼用于治療晚期胃腸道間質(zhì)瘤的I期臨床研究。作為亞盛醫(yī)藥第一個獲批上市的產(chǎn)品，奧雷巴替尼的商業(yè)化至關(guān)重要。截至今年8月26日，亞盛醫(yī)藥已經(jīng)建立了約100多人的商業(yè)化團隊。而且公司正在為奧雷巴替尼納入醫(yī)保做準備，今年7月底已遞交了申請資料。另外，亞盛醫(yī)藥選擇了與信達生物合作，共同商業(yè)化奧雷巴替尼。根據(jù)財報信息，截至上半年奧雷巴替尼在中國CML潛在市場已達成80%的覆蓋率，包括800家醫(yī)院。雙方計劃在獲納入國家醫(yī)保目錄后進一步增加覆蓋至1200家醫(yī)院。由此可見，奧雷巴替尼在商業(yè)化元年取得亮眼成績不是沒有原因的。作為亞盛醫(yī)藥的首款商業(yè)化產(chǎn)品，奧雷巴替尼的成敗不僅決定著亞盛醫(yī)藥能否在國內(nèi)市場站穩(wěn)一席之地，也是其向外界證明自身能夠通過產(chǎn)品銷售實現(xiàn)自我造血的關(guān)鍵所在。在打造國內(nèi)合作共贏道路的同時，為了擁有更多的途徑來落地奧雷巴替尼，亞盛醫(yī)藥也在積極尋找海外合作。今年8月，亞盛宣布與Tanner Pharma集團共同啟動了一項創(chuàng)新的指定患者藥物使用計劃（NPP）。該項目將在奧雷巴替尼尚未獲得上市許可的區(qū)域為指定患者提供使用該藥物的機會，計劃覆蓋130多個國家和地區(qū)。海外NPP模式的路徑類似于國內(nèi)的“博鰲樂城模式”——對海外已經(jīng)批準的中國還未上市的藥通過博鰲樂城先行先試進入中國。與傳統(tǒng)的注冊上市路徑不同，“博鰲樂城模式”可以在治療過程中收集真實世界的研究數(shù)據(jù)來進一步支持上市。Tanner Pharma是一家專業(yè)的醫(yī)藥服務(wù)提供商，促進患者可及性，并向世界各地的患者提供拯救生命的藥物。該公司與非政府組織（NGO）和制藥公司合作，通過強大而合規(guī)的分銷網(wǎng)絡(luò)為不同國家提供藥品。值得一提的是，無論是中國的博鰲還是國際的NPP模式，所涉及的臨床急需藥物是有定價的，需要患者具備一定支付能力。亞盛醫(yī)藥采取NPP模式，既拓展了國際市場潛力，也促使全球患者與中國患者同步使用亞盛的全球創(chuàng)新藥，加快國產(chǎn)創(chuàng)新藥企實現(xiàn)從中國原創(chuàng)走向世界的“國際化節(jié)奏”。
當前雖然中國創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展已經(jīng)進入規(guī)范化階段，但企業(yè)仍然面臨著同質(zhì)化競爭問題。與其他藥企不同的是，亞盛醫(yī)藥沒有進入目前國內(nèi)熱門的研發(fā)領(lǐng)域，其在管線開發(fā)上更專注于細胞凋亡這一機制下的多個潛力靶點。亞盛目前的管線中擁有七款臨床階段的小分子靶向藥物，覆蓋了腫瘤、病毒性肝炎、眼科等存在巨大未被滿足醫(yī)療需求的疾病領(lǐng)域。其下一個重磅產(chǎn)品BCL-2抑制劑是全球第二個進入注冊性臨床的同類產(chǎn)品，被行業(yè)認為有Best-in-class的潛質(zhì)，也在上半年取得諸多里程碑。在復發(fā)/難治性慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤(r/r CLL/SLL)、復發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤(r/r NHLs)、急性髓系白血?。ˋML）、套細胞淋巴瘤(MCL)、多發(fā)性骨髓瘤(MM)、華氏巨球蛋白血癥(WM)等多個適應(yīng)癥上取得進展。截至目前，該產(chǎn)品正在中國、美國、澳大利亞及歐洲進行19項Ib/II期臨床研究。APG-115是一款MDM2-p53抑制劑，具有first-in-class潛力。在報告期內(nèi)已獲美國FDA授予的孤兒藥資格認證，并首獲FDA快速通道資格認定。截至目前，亞盛醫(yī)藥共獲得2項FDA快速通道資格認證、15項FDA及1項歐盟孤兒藥資格認證，繼續(xù)刷新中國藥企紀錄，彰顯公司全球化創(chuàng)新能力與水平。公司在高效推進在研產(chǎn)品全球化的同時，也在堅持布局全球范圍內(nèi)的知識產(chǎn)權(quán)，為研發(fā)保駕護航。截至6月30日，亞盛已在全球申請了600余項專利，205項專利獲得授權(quán)，其中約148項為海外授權(quán)專利。作為聚焦原始創(chuàng)新、處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿的公司之一，亞盛醫(yī)藥的在研產(chǎn)品令人矚目。細胞凋亡是相對小眾且風險較大的藥物開發(fā)領(lǐng)域，由于門檻較高，該賽道布局玩家較少，因此注定是一條難走的路。不過由于細胞凋亡機制的特殊性，其靶向藥物具有單獨成藥和聯(lián)合療法的潛力，天花板較高。因此一旦突破瓶頸，迎來的將是巨大收獲。1.《亞盛醫(yī)藥2022年上半年收入9676萬元，同比增長636.9%》，健聞君，2022-08-28；2.《13年磨一劍，三代“格列衛(wèi)”上市后，細胞凋亡王者亞盛醫(yī)藥的下一站在哪？》，E藥經(jīng)理人，2021-12-24；3.《Biotech寒冬一年，看亞盛醫(yī)藥的變與不變》，豐碩創(chuàng)投，2022-08-27。
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