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科創(chuàng)板上市的Biotech公司諾誠健華12月23日晚間公告，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已對公司奧布替尼用于治療多發(fā)性硬化癥(MS)的Ⅱ期臨床研究實施部分臨床擱置。因此，在美國進(jìn)行的該臨床研究不會開展新的患者招募。FDA之所以采取以上措施，是基于在使用奧布替尼的進(jìn)行中的多發(fā)性硬化癥(MS)Ⅱ期臨床研究及其他非多發(fā)性硬化癥(MS)自身免疫性疾病的研究中，觀察到有限數(shù)目的藥物導(dǎo)致肝損傷的病例。諾誠健華稱所有病例在停用奧布替尼后，監(jiān)測肝損傷的實驗室數(shù)值升高均可逆轉(zhuǎn)，完成超過70天研究的受試者將繼續(xù)參與研究，使用奧布替尼70天或更短的受試者將中止用藥。公司將與FDA緊密合作以解決這項問題，包括實施更完善的安全措施。消息傳來，25日當(dāng)天諾誠健華的股價在科創(chuàng)板跌停，截至收盤時，跌幅為19.99%。
諾誠健華成立于2015年，由生物醫(yī)藥行業(yè)知名企業(yè)管理者崔霽松博士和知名結(jié)構(gòu)生物學(xué)家施一公教授聯(lián)合創(chuàng)立。奧布替尼是諾誠健華開發(fā)的一款具高度靶標(biāo)選擇性的新型BTK抑制劑，可選擇性地阻斷BTK激酶活性、通過調(diào)節(jié)信號通路干預(yù)B細(xì)胞發(fā)育，從而控制各種B細(xì)胞惡性腫瘤的致癌進(jìn)展。2020年12月，奧布替尼在中國附條件獲批用于治療復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)、以及復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤(MCL) 兩項適應(yīng)癥。除了腫瘤適應(yīng)癥外，奧布替尼還重點布局了系統(tǒng)性紅斑狼瘡和多發(fā)性硬化癥等自身免疫性疾病。本次暫停臨床入組的II期臨床試驗，就是在美國進(jìn)行的多發(fā)性硬化癥的臨床研究。
多發(fā)性硬化癥(MS)是一種自身免疫性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者的免疫系統(tǒng)會異常攻擊神經(jīng)細(xì)胞周圍的髓鞘，引起炎癥和組織損傷，破壞大腦、視覺神經(jīng)和脊髓的正常功能，常見癥狀包括肌無力、疲勞和視力損傷， 反復(fù)發(fā)作后可最終致殘甚至致死。
2021年7月，諾誠健華以最高9.4億美元向渤健License out奧布替尼在多發(fā)性硬化領(lǐng)域全球獨家權(quán)利，以及中國以外區(qū)域的部分自身免疫性疾病的獨家權(quán)利。諾誠健華對外表示，渤健已經(jīng)向公司支付了不可退還的1.25億美元首付款，因此本次臨床暫停入組患者，對公司此前的財務(wù)狀況沒有影響。
目前，全球范圍內(nèi)尚無BTK抑制劑獲批用于治療多發(fā)性硬化癥(MS)，除奧布替尼以外，針對多發(fā)性硬化癥開展臨床試驗的BTK抑制劑包括：羅氏的fenebrutinib、 Merck的evobrutinib 和 Sanofi的SAR442168。
此前，奧布替尼在中樞神經(jīng)系統(tǒng)白血病(Central Nervous Systemic Leukemia, CNSL)臨床試驗中，展現(xiàn)出良好的穿透血腦屏障的能力，被認(rèn)為是一款有潛力接作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)病灶部位的MS治療藥物。
諾誠健華表示，依然對奧布替尼治療MS的潛力充滿信心。
諾誠健華介紹，該臨床研究迄今已完成大部分的受試者招募。此次部分臨床擱置就達(dá)成研究招募目標(biāo)而言，受影響的患者人數(shù)有限，完成超過70天研究的受試者獲準(zhǔn)繼續(xù)使用奧布替尼。
