文章來源：氨基觀察，文／蔡九
由CRISPR技術(shù)發(fā)明人之一張鋒創(chuàng)立，含著金湯匙出生的Editas，曾是二級(jí)市場(chǎng)的明星公司，最高市值一度接近70億美金。
不過，不管是大咖還是“黑科技”，都難以讓創(chuàng)新藥研發(fā)一步登天。去年11月17日，Editas宣布，因療效不佳，暫停全球首個(gè)體內(nèi)基因編輯療法EDIT-101的臨床研究。
隨著核心管線失利，疊加生物科技資本泡沫破滅的雙重打擊，Editas市值已經(jīng)跌至不到6億美金。如何活下去，成了Editas需要考慮的問題。
2023年，Editas決定，裁員20%以及砍掉“多余”的管線。
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努力“撐到”2025年
不管是裁員還是縮減管線，biotech的目的都是活下去，Editas也不例外。
截至2022年9月30日，Editas的現(xiàn)金和等價(jià)物為4.785億美元。雖然看似子彈充足，但這似乎依然不夠保險(xiǎn)。
1月9日，Editas宣布了裁員20%的計(jì)劃，畢業(yè)的員工中，還包括首席科學(xué)官M(fèi)ark Shearman博士。根據(jù)Editas披露的信息，Mark Shearman博士將于3月31日離職。
與此同時(shí)，Editas還將暫停多個(gè)核心管線的研發(fā)。
一方面，公司將停止對(duì)遺傳性視網(wǎng)膜疾病項(xiàng)目的投資，包括用于Leber先天性黑痣10（LCA10）的EDIT-101，和用于視紫紅質(zhì)相關(guān)常染色體顯性顯性視網(wǎng)膜色素變性（RHO-adRP）的EDIT-103。
另一方面，公司還將停止對(duì)多重編輯誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生自然殺傷（iNK）細(xì)胞項(xiàng)目的內(nèi)部投資，包括用于實(shí)體瘤的EDIT-202。
兩項(xiàng)停止研究的領(lǐng)域，Editas將通過尋求合作伙伴的方式繼續(xù)推進(jìn)。
根據(jù)Editas披露信息，眾多戰(zhàn)略調(diào)整后，公司的現(xiàn)金能夠延長(zhǎng)使用到2025年。
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聚焦血紅蛋白病和體內(nèi)基因編輯
戰(zhàn)略大調(diào)整之后，Editas將聚焦兩大領(lǐng)域：血紅蛋白病和體內(nèi)基因編輯。
Editas表示，將優(yōu)先將資源分配給EDIT-301，這是公司治療嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴性β地中海貧血的主要臨床項(xiàng)目。
與此同時(shí)，Editas將公司重組為兩個(gè)部門，一個(gè)部門用于體內(nèi)靶標(biāo)鑒定、治療資產(chǎn)創(chuàng)建和轉(zhuǎn)化研究的藥物發(fā)現(xiàn)，另一個(gè)部門用于體內(nèi)靶向整合和靶向遞送的先進(jìn)技術(shù)。
研究的重點(diǎn)方向，也將成為為造血干細(xì)胞移植開發(fā)更溫和的患者預(yù)處理方案，以及開發(fā)下一代體內(nèi)編輯藥物。
Editas進(jìn)一步聚焦的原因不難理解，將研發(fā)工作的攤子縮小，追求和開發(fā)最有可能獲得監(jiān)管審批和商業(yè)成功的項(xiàng)目，進(jìn)而保證自己不被淘汰。
作為CRISPR三劍客之一，Editas曾經(jīng)的打法頗為激進(jìn)，管線不僅以體內(nèi)基因編輯為主，且所靶向編輯的基因都相對(duì)冷門。
對(duì)于Biotech來說，向無人區(qū)進(jìn)發(fā)是天性，但風(fēng)險(xiǎn)也更大。如今，Editas也把自己逼入“絕境”。
那么，經(jīng)過此次戰(zhàn)略調(diào)整，Editas能夠翻盤嗎？
