至善唯新完成逾2億元人民幣A+輪融資，加速推進遺傳病管線，布局代謝及衰老領域

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近日，基因療法公司四川至善唯新生物科技有限公司（簡稱“至善唯新”）成功完成逾2億元人民幣A+輪融資。本輪融資由國投創(chuàng)業(yè)領投，磐霖資本及安信國生基金等跟投，上一輪投資方正心谷資本持續(xù)追加投資。BMD資本擔任本輪融資的獨家財務顧問。本輪融資主要用于至善唯新現(xiàn)有多個產(chǎn)品管線的臨床推進和臨床前管線的拓展以及公司人才團隊的擴展和完善。

四川至善唯新有限公司成立于2018年6月，是一家專注于rAAV基因治療原創(chuàng)新藥開發(fā)的生物科技公司，公司在高效的基因表達盒設計和載體生產(chǎn)優(yōu)化方面擁有多項全球領先的專利與技術(shù)，在研管線涵蓋血液、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、代謝系統(tǒng)等多個臨床適應癥。首個自主研發(fā)的用于血友病B的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品ZS801已于2022年8月獲得臨床批件，是國內(nèi)首個獲批臨床的B型血友病原創(chuàng)靶標基因治療產(chǎn)品。目前該產(chǎn)品已在中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院開展安全性和有效性的臨床研究，該研究首例受試者自2022年3月接受治療后血漿FIX活性水平顯著提升并長期穩(wěn)定表達，隨訪安全性良好，具有重要的臨床意義。

公司運營至今，完成了rAAV基因治療原創(chuàng)新藥開發(fā)、生產(chǎn)平臺和臨床轉(zhuǎn)化全產(chǎn)業(yè)鏈布局，已擁有一支由優(yōu)秀的科學家和企業(yè)家組成的專業(yè)團隊。創(chuàng)始人董飚教授從事rAAV研究十五年，在基因療法藥物設計與規(guī)模化生產(chǎn)方面均取得了突破性進展。公司擁有全球領先的新型痘-腺病毒rAAV生產(chǎn)系統(tǒng)，該生產(chǎn)系統(tǒng)可極大地降低生產(chǎn)成本，進一步提高基因治療的可及性。核心團隊成員在基因治療藥物設計、臨床前研究、CMC開發(fā)、GMP生產(chǎn)、注冊申報、臨床試驗和運營管理等方面都擁有非常豐富的經(jīng)驗。

至善唯新創(chuàng)始人董飚教授表示：重組腺相關病毒載體（rAAV）基因藥物是遺傳性、難治性重大疾病的克星，有望實現(xiàn)“一針治愈”。至善唯新專注于原創(chuàng)性研發(fā)，建立了啟動子、治療基因、衣殼篩選優(yōu)化平臺，覆蓋了基因藥物研發(fā)的各要素。為生產(chǎn)中國患者能夠負擔的rAAV基因新藥，至善唯新已建立了200L懸浮293細胞三質(zhì)粒轉(zhuǎn)染的生產(chǎn)平臺，正在開發(fā)成本進一步降低的具有自主知識產(chǎn)權(quán)的痘腺病毒生產(chǎn)平臺。目前同瑞金醫(yī)院合作開發(fā)的高活力IX因子已應用在B型血友病治療的注冊臨床，自主開發(fā)的高活力VIII因子及小型肝特異啟動子已應用在A型血友病的IIT研究中。我們特別感謝生物醫(yī)藥優(yōu)秀投資伙伴們對至善唯新的高度信任和大力支持，我們將加速推進目前已進入臨床階段的項目，并將更多的遺傳病和難治性常見病的原創(chuàng)研發(fā)項目推向臨床。

至善唯新聯(lián)合創(chuàng)始人徐麗表示：我們非常榮幸能夠獲得眾多頂尖生物醫(yī)藥領域投資伙伴的認可和支持，也非常感謝團隊的創(chuàng)新和執(zhí)行能力。雖然基因治療疾病新藥研發(fā)面臨多重挑戰(zhàn)，但隨著近期Roctavian、Hemgenix等基因藥物不斷上市，未來適應癥的不斷拓展，基于技術(shù)成熟帶來的成本下降及醫(yī)保支付的不斷提升等，基因治療藥物價格將會逐步下降惠及更多患者。至善唯新自成立至今一直聚焦于差異化源頭創(chuàng)新，通過基因工程技術(shù)提升藥物活力和優(yōu)化病毒載體生產(chǎn)工藝不斷降低藥物生物成本，我們的愿景是推進療效更好、可及性更強的基因治療創(chuàng)新藥早日上市，盡快造福全球患者。

國投創(chuàng)業(yè)表示：基因藥物從基因?qū)用嬷委熂膊?，有可能從根本上治愈一些常?guī)療法不能解決的疾病，有望實現(xiàn)“一次給藥，長期有效，甚至終生治愈”的突破性療效，是國家“十四五”生物醫(yī)藥發(fā)展的重要戰(zhàn)略方向。作為以“服務國家創(chuàng)新戰(zhàn)略、聚焦科技成果轉(zhuǎn)化”為宗旨的基金，國投創(chuàng)業(yè)已在CGT領域進行了多點布局，支持產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展和生態(tài)構(gòu)建。至善唯新以研發(fā)“國人用得起的基因藥物”為使命，建立了國產(chǎn)自主創(chuàng)新的高效rAAV基因治療研發(fā)和轉(zhuǎn)化平臺，集基礎研究、基因治療藥物研發(fā)和臨床級重組病毒產(chǎn)業(yè)化制備能力于一體。創(chuàng)始人董飚教授在基因治療領域，尤其是血友病領域有長期的研究積累，其在至善唯新的取得的研究進展和技術(shù)優(yōu)勢，是中國科學家踐行自主創(chuàng)新科技成果轉(zhuǎn)化、造福病患的典范。非常高興至善唯新融入國投創(chuàng)業(yè)CGT生態(tài)圈，我們將充分發(fā)揮自身平臺優(yōu)勢，對接產(chǎn)業(yè)資源，支持公司發(fā)展更上一層樓。

磐霖資本創(chuàng)始主管合伙人李宇輝先生表示：“基因治療是磐霖生物醫(yī)藥早期投資布局的重點領域。至善維新創(chuàng)始人董飚教授在AAV基因治療領域深耕多年，在基礎研究和產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化端均積累了豐富的經(jīng)驗。公司已搭建AAV基因治療藥物的研發(fā)設計平臺，并形成國內(nèi)領先的三質(zhì)粒生產(chǎn)體系，實現(xiàn)了AAV基因治療藥物研發(fā)的全鏈條覆蓋。公司的研發(fā)及生產(chǎn)體系已通過進入臨床階段的血友病B和A管線獲得驗證，很高興在這個階段投資至善維新，磐霖對公司后續(xù)代謝、衰老等管線推進計劃充滿期待?！?/span>

正心谷資本表示：基因治療作為一種已驗證的新型治療機制，為多種類型疾病提供了潛在革命性的治療方式。正心谷非常看好至善唯新的團隊能力、技術(shù)平臺和管線布局，自A輪投資以來見證了公司高效的運營發(fā)展和出色的研發(fā)突破，很高興本輪能繼續(xù)支持公司融資，期待公司未來圍繞臨床未滿足需求，不斷研發(fā)出best in class和first in class的基因治療藥物，造福廣大患者。

安信國生微芯基金表示：AAV載體的基因治療領域是罕見病、神經(jīng)退行性疾病等重大臨床未被滿足需求疾病的潛在治療方案，具有極高的發(fā)展?jié)摿?，也是安信布局的重點領域。公司深耕基于AAV的基因治療業(yè)務，目前已構(gòu)建覆蓋rAAV基因藥物設計全鏈條的DR.AAV平臺、支持rAAV多管線快速推進的動物模型藥效驗證平臺、成熟高效的三質(zhì)粒體系/新型痘-腺病毒體系三大核心技術(shù)平臺，相關技術(shù)處于業(yè)內(nèi)領先水平。安信將充分發(fā)揮優(yōu)勢助力企業(yè)成長，相信在董博士及核心團隊帶領下，至善唯新將成為中國基因治療領域的行業(yè)標桿。

BMD資本創(chuàng)始人、管理合伙人楊昊先生表示：“基因治療領域是我們重點關注的方向，累計實現(xiàn)融資額超150億美金。近日美國FDA批準了由uniQure與CSL Behring合作研發(fā)的基因療法Hemgenix上市，定價350萬美金，讓一針治愈B型血友病成為可能。至善唯新?lián)碛懈采wrAAV基因藥物設計全鏈條的DR.AAV技術(shù)平臺，先導管線布局B型血友病及A型血友病，擁有天然獨特的"FIX Shanghai"高活力IX因子，以及通過世界上最小啟動子和表達框架實現(xiàn)完整包裝基因組的VIII因子，同時采用AAV5血清型可以cover90%以上的血友病患者，大大提高了基因療法的有效性、安全性、可及性。BMD資本非?？春弥辽莆ㄐ聢F隊在基因治療領域的領先性及可實現(xiàn)性，為其致力于帶給中國患者可承擔的先進基因療法貢獻力量。”

國投創(chuàng)業(yè)成立于2016年，是國家開發(fā)投資集團有限公司為落實國家創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展戰(zhàn)略，深化與科技部全面戰(zhàn)略合作，加快推動國家科技成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化，按照市場化方式專門設立的創(chuàng)業(yè)投資基金管理公司。國投創(chuàng)業(yè)通過國家科技重大專項成果轉(zhuǎn)化基金、國投京津冀科技成果轉(zhuǎn)化基金、國投高新（深圳）創(chuàng)投基金、國投（寧波）科技成果轉(zhuǎn)化基金、國投（廣東）科技成果轉(zhuǎn)化基金等平臺，始終圍繞科技成果轉(zhuǎn)化投資目標，聚焦先進制造、電子信息、生物醫(yī)藥、材料能源等關鍵領域，著眼京津冀、長三角、粵港澳大灣區(qū)等國家區(qū)域發(fā)展戰(zhàn)略布局，持續(xù)推動關鍵核心技術(shù)自主創(chuàng)新不斷實現(xiàn)突破，構(gòu)建良好的科技成果轉(zhuǎn)化投資生態(tài)體系。

磐霖資本成立于2010年，是一家在“科技創(chuàng)新引領產(chǎn)業(yè)升級”主題下，圍繞生物科技及數(shù)據(jù)智能應用，聚焦醫(yī)療，To B及科技兩大領域的早中期風險投資機構(gòu)。

在生物醫(yī)療領域， 磐霖基于生物科技（Biotechnology），專注投資重大疾病的創(chuàng)新生物藥研發(fā)及高端醫(yī)療器械的進口替代企業(yè)，先后在早期投出了康泰生物（300601）、瑞博生物、盛諾基、Apollomics、勁方醫(yī)藥、親合力、Cothera、ABM、復諾健、健信生物、智新浩正等生物醫(yī)藥企業(yè)，密碼子、力文所等基于生物技術(shù)多學科融合（BT+IT）的創(chuàng)新生物技術(shù)應用企業(yè)以及凱普生物（300639）、金仕生物、安泰康成、閱爾基因、透徹影像、凱普醫(yī)檢、3N科技等醫(yī)療器械及服務企業(yè)。

目前，磐霖資本已經(jīng)成為生物科技及數(shù)據(jù)智能應用兩大領域兼具專業(yè)性和影響力的科技風險投資機構(gòu)。磐霖資本將持續(xù)“尋找科學家中的企業(yè)家，成就企業(yè)家中的創(chuàng)新者”。

正心谷資本成立于2015年，始終堅持“長期、專注、利他”的投資價值觀，致力于建立中國最優(yōu)秀的投資研究團隊和投后管理團隊，通過深度產(chǎn)業(yè)研究和投后主動賦能，陪伴優(yōu)秀的企業(yè)家，共同打造代表中國經(jīng)濟未來成長方向、為社會創(chuàng)造價值的偉大企業(yè)。自成立以來，正心谷已投資了一批代表中國經(jīng)濟未來發(fā)展方向的優(yōu)秀企業(yè)，包括Bilibili、字節(jié)跳動、泡泡瑪特、君實生物、諾誠健華、康方生物、科濟藥業(yè)、中控技術(shù)、中航鋰電、紫光展銳、八億時空、鵬鼎控股等。

成都安信國生微芯醫(yī)藥健康股權(quán)投資基金合伙企業(yè)（有限合伙）為安信證券私募投資基金子公司安信乾宏旗下基金，由安信證券、微芯生物、成都天府國際生物城于2022年3月合作設立。安信國生微芯基金積極貫徹國家創(chuàng)新發(fā)展戰(zhàn)略，聚焦生命健康產(chǎn)業(yè)前沿發(fā)展機會，主要投資于具有良好市場前景和臨床價值的醫(yī)藥健康領域優(yōu)質(zhì)項目，打造“資本+產(chǎn)業(yè)+政府”戰(zhàn)略生態(tài)，充分發(fā)揮合作方的特色優(yōu)勢，多元化賦能被投企業(yè)，助力創(chuàng)新企業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展。

BMD資本是中國領先的，專注于醫(yī)療大健康方向的金融服務機構(gòu)，團隊由來自醫(yī)療行業(yè)的資深專家和專業(yè)的投資銀行人士構(gòu)成，團隊具有對醫(yī)療行業(yè)、商業(yè)模式深度的洞察力和判斷力，直面交易中復雜及難以結(jié)構(gòu)化的常態(tài)，為客戶提供融資、并購、技術(shù)轉(zhuǎn)讓等專業(yè)化資本解決方案。